Trojkombinácia Kaftrio proti cystickej fibróze; LEKÁRSKY LEKÁR

Samostatné nariadenia v EÚ

Iný názov v EÚ je odôvodnený odlišným typom balenia. Pretože v USA balenie obsahuje dva rôzne typy tabliet: Pomaranče majú označenie T100 a obsahujú všetky tri účinné látky. Dve tablety sa užijú ráno s raňajkami. Modré tablety sú označené V150 a obsahujú iba ivakaftor. Jedna tableta sa užíva s večerou. V Európe však úrady stanovujú, že dve rôzne tablety nemusia byť v jednom balení, aby sa minimalizovalo riziko zámeny. Preto sa v EÚ okrem trojkombinácie na večerný príjem ešte stále predpisuje individuálne účinná látka ivacaftor - známa pod obchodným menom Kalydeco. Jedlá by mali vždy obsahovať tuk, aby sa lepšie vstrebali účinné látky. Medzi týmito dvoma dávkami má byť najmenej 12 hodín.

Medzi najčastejšie vedľajšie účinky Trikafty patria bolesti hlavy, infekcie horných dýchacích ciest, bolesti brucha, hnačky, vyrážky, zvýšené hladiny pečeňových enzýmov, zvýšené hladiny kreatínfosfokinázy, rinitída a sinusitída a zvýšené hladiny bilirubínu. Aby bolo možné ďalej skúmať dlhodobé účinky kombinácie, vyžaduje EMA fázu následného sledovania u reprezentatívnej populácie pacientov. Zvyčajne je to päť rokov. „Zatiaľ nevieme, ako dobre bude liek dlhodobo pôsobiť a či bude mať nakoniec kritické vedľajšie účinky,“ vysvetľuje Dr. Lutz Nahrlich, prednosta ambulancie cystickej fibrózy vo fakultnej nemocnici Giessen. "Tu sa spoliehame na ďalšie štúdie, aby sme to pozorovali." Základom pre budúce štúdie o bezpečnosti liekov je nezávislý nemecký register cystickej fibrózy, ktorý prevádzkuje spoločnosť Mukoviszidose e.V. “

Klinický obraz cystickej fibrózy

Cystická fibróza je vrodené metabolické ochorenie. V Nemecku je nevyliečiteľnou dedičnou chorobou postihnutých až 8 000 ľudí. Podľa Helmholtzovho centra v Mníchove sa ročne s touto chorobou narodí okolo 200 detí. Chybné chloridové kanály na povrchu buniek zabezpečujú, že tekutiny vo všetkých orgánoch (priedušky, pankreas, zažívací trakt, potné žľazy) sa stávajú viskóznejšími. Vysoko viskózny hlien už nemôže správne odtekať. Vo výsledku môže dôjsť k zvýšenej kolonizácii choroboplodnými zárodkami. Medzi najčastejšie príznaky patrí pretrvávajúci kašeľ, poruchy trávenia a recidivujúci zápal pľúc. Doteraz nie je liečiteľné metabolické ochorenie. Postihnutým sa v pravidelných intervaloch podávajú antibiotiká v rôznych kombináciách. Toto ochorenie je spôsobené mutáciami v géne CFTR.