Bezpečnejšia liečba pre deti s dedičným ochorením obličiek
Prvá klinická štúdia na svete, ktorú uskutočnilo Göttingen University Medical Center, skúma bezpečnosť a účinnosť účinnej látky ramiprilu u detí s Alportovým syndrómom. Štúdia BMBF kontrolovala pediatrickú terapiu v objeme približne jedného milióna eur.
(coll) To je stále prognóza pre takmer všetky deti s dedičným ochorením „Alportov syndróm“: Už ako mladí dospelí alebo ešte skôr sú závislí na pravidelnej dialýze a súrne čakajú na obličku darcu. Toto ochorenie spôsobuje, že obličky sú jazvené a predčasne starnú v mladom veku. Len v Nemecku je postihnutých viac ako 5 000 ľudí vo viac ako 1 000 rodinách Alportov. Zriedkavé ochorenie sa ešte pred niekoľkými rokmi považovalo za neliečiteľné.
Prvá a celosvetovo jedinečná štúdia klinickej prevencie u detí a batoliat pod vedením prof. Dr. Oliver Gross z oddelenia nefrológie a reumatológie (riaditeľ: prof. Dr. Gerhard A. Müller) z University Medical Center Göttingen (UMG) skúma bezpečnosť a účinnosť ramiprilu pri liečbe detí s Alportovým syndrómom. Štúdia by tiež mohla pripraviť cestu pre schválenie účinnej látky „Ramipril“ ako lieku na liečbu detí s „Alportovým syndrómom“. Kontrolovaná klinická štúdia „EARLY PRO-TECT Alport“ je celonárodná. Federálne ministerstvo školstva a výskumu (BMBF) financuje štúdiu klinickej prevencie (01KG1104) „EARLY PRO-TECT Alport“ počas piatich rokov v celkovej hodnote asi jedného milióna eur.
Po vykonaní základného výskumu bola účinná látka „Ramipril“ nádejou pre deti s Alportovým syndrómom už desať rokov. Účinnosť a tiež možné vedľajšie účinky u malých detí a detí však zatiaľ neboli preskúmané ani zaznamenané. Účinná látka nie je schválená ako liečivo na liečbu Alportovho syndrómu. Lekári, ktorí používajú účinnú látku na liečbu, tak robia „mimo označenia“, teda iba ako súčasť liečebného pokusu.
"Sme veľmi radi, že štúdia napreduje. Do štúdie chceme zahrnúť prvých malých pacientov od marca 2012," hovorí prof. Dr. Oliver Gross, vedúci štúdie. Deti od 24 mesiacov sa môžu zúčastniť, iba ak je jasne stanovená diagnóza „Alportov syndróm“. Projekt podporujú všetci pediatrickí nefrológovia na celom svete a 14 kliník, ktoré sa starajú o pacientov z Alportu. Súčasťou profilu štúdie je úzka spolupráca s patológmi a genetikmi. Štúdiu riadi a koordinuje University Medical Center Göttingen s podporou Inštitútu pre aplikovaný výskum a klinické štúdie GmbH (IFS) Göttingen. Po kladnom hlasovaní vedúcej etickej komisie Univerzitného lekárskeho centra Göttingen teraz štúdiu schválil Federálny inštitút pre lieky a zdravotnícke pomôcky. Spoločnosť Sanofi-Aventis poskytuje študijné lieky bezplatne.
Alportov syndróm sa predtým považoval za neliečiteľné, osudové a ťažké ochorenie obličiek. Účinná látka ramipril, takzvaný ACE inhibítor, je na liečbu vysokého krvného tlaku schválená iba pre dospelých. Jeho ochranný účinok na obličky, ktorý bol preukázaný vo výskumnom laboratóriu prof. Grossa, ho urobil zaujímavým aj pri liečbe detí s Alportovým syndrómom. Skutočnosť, že ACE inhibítory, ako je ramipril, majú tiež ochranné účinky na obličky u detí, sa dokázala spätne a vôbec po prvýkrát na svete prostredníctvom európskeho vývozného registra, ktorý založil profesor Gross v roku 2006. Boli zhromaždené a analyzované záznamy z 310 centier v Európe o liečbe pacientov z Alportu. Výsledok ukazuje: terapia inhibítorom ACE (od začiatku straty bielkovín v obličkách) môže znížiť zlyhanie obličiek, a teda potrebu pravidelného premývania krvi v priemere 18 rokov (p
Vlastnosti tejto tlačovej správy:
Novinári
liek
nadregionálny
Výsledky výskumu, výskumné projekty
Nemecky