Biomarin prináša Palynziq APOTHEKE ADHOC
Berlín - Výrobca Biomarin rozširuje svoje portfólio o liek Palynziq, ktorý obsahuje pegvaliase. Liek sa používa na liečbu fenylketonúrie (PKU) u dospelých a dospievajúcich vo veku od 16 rokov. V marci Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) Európskej agentúry pre lieky (EMA) vydal odporúčanie na schválenie.
Už niekoľko rokov má Biomarin na trhu liek Kuvan (sapropterín), liek na liečbu hyperfenylalanínémie (HPA) a PKU u pacientov všetkých vekových skupín. Je to synteticky vyrobená kópia telu vlastnej látky tetrahydrobiopterínu (BH4). Telo to potrebuje na výrobu tyrozínu z fenylalanínu. Novo zavedený Palynziq tak predstavuje druhú možnú možnosť liečby pre postihnutých.
Liek je indikovaný u pacientov s nadmerne vysokou hladinou fenylalanínu viac ako 600 µmol/l krvi napriek predchádzajúcej liečbe dostupnými možnosťami liečby. Pegvaláza má nový spôsob účinku: pegylovaný rekombinantný enzým fenylalanín amoniakálna lyáza môže štiepiť fenylalanín a zabrániť tak jeho hromadeniu v tele, a tým zmierňovať príznaky. Palynziq dostal v USA súhlas minulý rok.
Účinnosť a bezpečnosť boli potvrdené v klinických štúdiách fázy III: po 18 mesiacoch liečby mala väčšina pacientov hladiny fenylalanínu pod 600 µmol/l. Okrem toho sa kognitívne a psychiatrické príznaky zlepšili pri pokračujúcej liečbe. Najbežnejšími vedľajšími účinkami lieku Palynziq boli bolesť kĺbov a reakcie v mieste vpichu vrátane erytému a vyrážky. Liek môže spôsobiť závažné systémové reakcie z precitlivenosti, preto musia byť pacienti informovaní o tom, ako sa majú v takom prípade správať, a o použití adrenalínového injektora. Takýto injektor musí byť pacientom vždy pri sebe.
Liečivo je dostupné na trhu ako injekčný roztok v množstve 2,5 mg, 10 a 20 mg a dodáva sa s AVK po 516,71 eur. Najvyššia sila je k dispozícii aj v balení po 10 kusoch, ktoré stojí 4960,12 eura. Palynziq sa spočiatku podáva v týždennej dávke 2,5 mg jedenkrát počas štyroch týždňov. Potom sa sila a frekvencia injekcií postupne zvyšujú až k maximálnej dávke 60 mg jedenkrát denne, až kým sa nedosiahnu požadované hladiny fenylalanínu.
PKU je zriedkavé dedičné metabolické ochorenie. Všetci novorodenci boli na toto ochorenie testovaní od 60. rokov. Príčinou poruchy je genetická zmena, ktorá ovplyvňuje metabolizmus bielkovín: Pacientom chýba enzým fenylalanínhydroxyláza (PAH), ktorý štiepi aminokyselinu fenylalanín, ktorá je obsiahnutá v mnohých potravinách obsahujúcich bielkoviny, na tyrozín.
Ak telo nedokáže rozložiť fenylalanín, hromadí sa aminokyselina a môže spôsobiť problémy v mozgu a nervovom systéme. Ľudia môžu mať neurologické a psychiatrické poruchy vrátane mentálneho postihnutia, úzkosti a depresie. Neexistuje žiadny liek na PKU: postihnutí musia dodržiavať celoživotnú stravu a jesť iba potraviny s nízkym obsahom fenyalanínu. Patrí sem predovšetkým ovocie, zelenina a priemyselne vyrábané potraviny s nízkym obsahom bielkovín. Väčšina pacientov však ťažko dodržiava takúto diétu.