Čo je Cystadane?
Cystadane je prášok na perorálne podávanie, ktorý obsahuje účinnú látku bezvodý betaín.
Cystadane sa používa na liečbu homocystinúrie. Používa sa v kombinácii s inými spôsobmi liečby, ako je vitamín B6 (pyridoxín), vitamín B12 (kobalamín), kyselina listová a špeciálna strava. Homocystinúria je genetický (dedičný) stav, v ktorom nemôže byť aminokyselina nazývaná metionín
úplne metabolizovaný telom. Metionín pochádza prirodzene z bielkovín z potravy a je
sa obvykle prevedie na homocysteín a potom cysteín. U pacientov s homocystinúriou sa homocysteín nepremieňa na cysteín, čo vedie k akumulácii homocysteínu v krvi a moči. Medzi príznaky homocystinúrie patrí trombóza (tvorba krvných zrazenín v cievach), krehkosť kostí, zmeny kostry, ectopia lentis (stav, pri ktorom sa šošovka vyvíja v abnormálnej polohe) a mentálna retardácia. Tento stav je závažný a má vysokú úmrtnosť. Cystadane sa používa na všetky tri známe typy homocystinúrie z dôvodu nedostatku látok potrebných na metabolizáciu metionínu (cystationín beta-syntetáza [CBS] alebo 5,10-metyléntetrahydrofolátreduktáza [MTHFR]) alebo nedostatku kofaktora metabolizmu kobalamínov. (CBL).
Pretože počet ľudí s homocystinúriou je nízky, toto ochorenie sa považuje za zriedkavé a liek Cystadane bol 9. júla 2001 označený za „liek na ojedinelé ochorenia“ (liek používaný pri zriedkavých chorobách).
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.
Na liečbu cystadanom by mal dozerať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s homocystinúriou.
Štandardná dávka Cystadane pre pacientov starších ako 10 rokov je 6 g denne, rozdelená na dve rovnaké dávky. Deti do 10 rokov majú dostať 100 mg/kg telesnej hmotnosti denne, v dvoch rovnakých dávkach. Dávka pre deti môže byť upravená podľa odpovede na liečbu (monitorovaná meraním hladiny homocysteínu v krvi), ale podanie Cystadane vo viac ako dvoch dávkach denne
alebo v dávke vyššej ako 150 mg/kg tela nemá žiadny ďalší prínos. Účelom liečby je
udržiavanie hladiny homocysteínu v krvi pod 15 mikromólmi alebo na čo najnižšej úrovni. Zvyčajne sa to stane po mesiaci liečby.
Cystadane sa distribuuje spolu s tromi odmernými lyžicami 100 mg, 150 mg a 1 g prášku. Musí sa úplne rozpustiť vo vode, džúse, mlieku, zmesi sušeného mlieka alebo v jedle bezprostredne pred podaním.
Betaín je prírodná látka extrahovaná z cukrovej trstiny. Pri homocystinúrii betaín znižuje hladinu homocysteínu v krvi uľahčením metylačnej reakcie, ktorá premieňa homocysteín späť na metionín. To pomáha zmierňovať príznaky ochorenia.
Spoločnosť predložila informácie o Cystadane v literatúre. Zahrnutých bolo 202 správ popisujúcich účinky Cystadanu podávaného v rôznych dávkach na hladiny homocysteínu u pacientov rôzneho veku s homocystinúriou. U 140 pacientov boli poskytnuté aj informácie o príznakoch, dávke a trvaní liečby a iných liekoch.
podané. Väčšina pacientov dostávala tiež vitamín B6, B12 alebo folát. informačná sada
z týchto štúdií bolo porovnaných s publikovanými správami o vývoji neliečených pacientov s týmto ochorením.
Pacienti užívajúci Cystadane majú väčšie zníženie hladín homocysteínu v porovnaní s neliečenými pacientmi. To je spojené so zlepšením kardiovaskulárnych symptómov (srdca a krvných ciev) a vývoja nervového systému u takmer troch štvrtín pacientov užívajúcich Cystadane. Liek bol účinný u pacientov so všetkými tromi typmi homocystinúrie.
Najbežnejším vedľajším účinkom lieku Cystadane (pozorovaným u viac ako 1 pacienta z 10) bolo zvýšenie hladín metionínu v krvi. U pacientov užívajúcich Cystadane je potrebné monitorovať hladiny metionínu, pretože to môže byť spojené s mozgovým edémom (mozgový edém). Pacienti s príznakmi mozgového edému, ako sú ranné bolesti hlavy spojené s
vracanie, problémy so zrakom, treba konzultovať s lekárom, ako
Ukončenie liečby Cystadanom. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Cystadane sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Cystadane by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na betaín.
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že hoci je pre Cystadane len málo štúdií, tento liek je vhodný pri homocystinúrii v kombinácii s inými už existujúcimi spôsobmi liečby, ako sú napríklad suplementácia vitamínov a špeciálna strava. Výbor konštatuje, že liek Cystadane nenahrádza inú liečbu.
Výbor rozhodol, že prínos lieku Cystadane je väčší ako riziká spojené s jeho používaním pri adjuvantnej liečbe homocystinúrie, ak sa používa podľa pokynov. Odporúčalo sa vydať autorizáciu
marketing pre Cystadane.
Spoločnosť, ktorá vyrába Cystadane, zriadi register pacientov, ktorí dostávajú tento liek, na sledovanie jeho bezpečnosti. Spoločnosť bude monitorovať najmä prípady
mozgový edém hlásený u malého počtu pacientov počas obdobia testovania na drogy.
Európska komisia 15. februára 2007 vydala spoločnosti Orphan Europe SARL povolenie na uvedenie lieku Cystadane na trh platné v celej Európskej únii.
Registrácia označenia Cystadane ako lieku na ojedinelé ochorenia je k dispozícii tu. Úplné znenie správy EPAR o lieku Cystadane sa nachádza tu .
Európska agentúra pre lieky
Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR). Tento dokument vysvetľuje, ako Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vyhodnotil uskutočnené štúdie s cieľom vypracovať odporúčania ako tento liek používať.
Ak potrebujete ďalšie informácie o vašom zdraví alebo liečbe, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR), alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika. Ak potrebujete ďalšie informácie na základe odporúčaní výboru CHMP, prečítajte si vedeckú rozpravu (ktorá je tiež súčasťou správy EPAR).
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52