Ďalší vývoj génových nožníc Genetická modifikácia zabraňuje obezite u myší
(Foto: aliancia obrázkov/ZB) ×
(Foto: aliancia obrázkov/ZB)
Používanie nožníc génu Crispr je kontroverzné. Podobnou metódou sú teraz vedci schopní predchádzať obezite u myší. Gény sa neprerezávajú, ale zapínajú a vypínajú.
Ďalším vývojom nožníc génu Crispr zabránili americkí vedci rozvoju obezity u myší. Na rozdiel od pôvodnej metódy Crispr-a nereže genetický materiál, ale iba mení aktivitu cieľových génov. Metódu možno použiť aj na množstvo ďalších chorôb, ktoré - podobne ako niektoré formy obezity - sú založené na nedostatočnej aktivite určitých génov, píšu vedci v odbornom časopise „Science“.
„Štúdiu je potrebné chápať ako štúdiu uskutočniteľnosti, ktorá ukazuje, že metóda účinne reguluje aktivitu génov u myší,“ vysvetľuje Lennart Randau z Max Planck Institute for Terrestrial Microbiology v Marburgu, ktorý sa štúdie nezúčastňuje. bol. „Je však nereálne predpokladať, že sa bude používať na liečbu obezity u ľudí.“
Schopnosti génových nožníc
Pomocou nožníc na gény Crispr/Cas9 možno zacieliť na konkrétne oblasti v genóme. Dvojvlákno DNA sa preruší a genetická informácia sa zmení počas následnej opravy. V lekárskej oblasti odborníci dúfajú, že je možné napríklad vypnúť chybné gény a vyliečiť choroby na nich založené. Proces je testovaný v mnohých laboratóriách. Je však potrebné vyriešiť množstvo metodických problémov a skôr, ako sa bude môcť rutinne používať u ľudí, je potrebné zodpovedať otázky týkajúce sa bezpečnosti postupu.
Pokročilá metóda používaná vedcami vedenou Navneetom Matharuom z Kalifornskej univerzity v San Franciscu využíva vyhľadávací systém známy z konvenčnej metódy Crispr, pomocou ktorého je možné zamerať konkrétnu oblasť genetického materiálu. Genetický materiál sa potom nereže - „nožnice“ CRISPR sú nahradené akousi riadiacou jednotkou. To zvyšuje aktivitu príslušného génu - odtiaľ názov Crispr-a pre „aktiváciu Crispr“. Myšlienka: V prípadoch, keď jedna z dvoch existujúcich kópií génu nefunguje, je možné zvýšiť aktivitu intaktného variantu. Strata chybného variantu je tak kompenzovaná.
Gény kontrolovali pocity hladu a sýtosti
V dvoch nezávislých sériách experimentov sa vedci zamerali na gény v mozgu myší, ktoré súvisia s vývojom obezity, SIM1 a MC4R. Tieto gény regulujú okrem iného aj pocit hladu a sýtosti. U každého zo zvierat bola poškodená jedna z dvoch kópií génu. Vďaka tomu sa kŕmia nekontrolovane a majú extrémnu nadváhu. Aj u ľudí sa tieto gény čiastočne podieľajú na vzniku obezity. Podľa vedcov má až 5 percent všetkých ľudí s extrémnou nadváhou mutáciu v géne MC4R.
Myšiam bola podaná jedna injekcia pomocou nástrojov Crispr-a, keď mali štyri týždne a predtým, ako im pribudol tuk. „Výsledky boli dramatické,“ uvádza Matharu podľa vyhlásenia svojej univerzity. Myši si dlhodobo udržiavali normálnu telesnú hmotnosť. Neliečené zvieratá boli odlišné: "Myši, ktoré nedostali injekcie Crispr-a, nemohli prestať jesť. Začali priberať vo veku šiestich týždňov a o desať týždňov boli pri normálnej strave obézne."
„Aj keď sa táto štúdia zameriava na obezitu, veríme, že náš systém je možné použiť v iných situáciách, keď iba jedna kópia génu spôsobuje ochorenie,“ uviedol riaditeľ štúdie Nadav Ahituv z Kalifornskej univerzity. „Naša metóda má mimoriadny terapeutický potenciál pre množstvo chorôb a ukazujeme, že môžeme dosiahnuť úspech bez úpravy genómu.“ Vedci ako príklad uvádzajú kosáčikovitú anémiu alebo Duchennovu svalovú dystrofiu. Ahituv aj Matharu sú zapojené do spoločností, ktoré sa zaoberajú výskumom génovej terapie alebo ich spoluzaložili,
Prezentovaná metóda sa dá v zásade použiť aj u ľudí, tvrdí nemecký výskumník Crispr Randau. Stále však potrebuje ďalší výskum. „Bolo by napríklad zaujímavé sledovať, ako dlho zložky Crispr pôsobia v bunkách a ako dlho sa účinok zachová.“ Ďalšia, zatiaľ nezodpovedaná otázka, sa týka formy správy. Nástroje Crispr boli injikované priamo do mozgu myší cez otvor v lebke - metóda, ktorá sa nejaví ako praktická pri liečbe obezity u ľudí.