Endokrinológia - Lieky - Ferring Pharmaceuticals
Použite prehliadač zastaraný. Aktualizujete si prehliadač, aby ste mohli pracovať? vylepšený? tit?.
Spoločnosť Ferring Pharmaceuticals ponúka ľudský rastový hormón hGH (somatropín) na liečbu detí s nedostatkom rastového hormónu a dievčat s Turnerovým syndrómom.
Jedno z 2 500 až 5 000 detí sa narodilo s nedostatkom rastového hormónu a môže mu pomôcť ďalšia hormonálna liečba. Niektoré z týchto detí musia až do dospelosti pokračovať v užívaní ďalších hormónov.
Spoločnosť Ferring sa venuje pomoci týmto pacientom investovaním do výskumu s cieľom identifikovať a vyvinúť liečebné metódy, ktoré sú pre pacienta čo najpriaznivejšie a najefektívnejšie.
Liečba rastovým hormónom
Liečba rastovým hormónom je dlhodobá liečba, ktorá by sa teraz mala podávať každú noc pred spaním, subkutánne transjekciou, a vstrebávať sa do krvi v aktívnej forme.
Produkt Ferring, ZOMACTON®, somatropín, vyrobený technológiou rekombinantnej DNA, je identický s rastovým hormónom produkovaným ľudským telom. Pre maximálny úžitok a prevenciu dlhodobých komplikácií spojených so zlou produkciou rastového hormónu je nevyhnutné, aby pacienti nevynechali žiadnu z injekcií predpísaných na denné podávanie.
Injekcie bez ihiel
Ferring si plne uvedomuje negatívny vplyv, ktorý má injekčná liečba na prijatie a dlhodobé pokračovanie liečby pacientom, ako aj vplyv na konečný úspech liečby. To všetko viedlo spoločnosť Ferring k hľadaniu spôsobu, ako urobiť injekcie ľahšie prijímateľnými a menej nepríjemnými.
Spoločnosť Ferring ponúka jedinečný systém dodávania rastového hormónu bez ihly so ZOMAJET® 2 VISION, ľahko použiteľným zariadením, ktoré má byť menej zastrašujúce a tým podporuje pravidelné používanie.
O endokrinológii
Endokrinológia študuje endokrinný systém (všetky endokrinné žľazy) a regulačné látky (hormóny), ktoré produkujú, ako aj poruchy, ktoré sa v tomto systéme vyskytujú.
Endokrinný systém je veľmi zložitý, má jemnú rovnováhu a je jemne regulovaný mechanizmami „hormonálnej“ spätnej väzby. Vďaka svojej zložitosti je endokrinný systém schopný koordinovať mnoho funkcií tela a zabezpečiť ich normálne fungovanie.
Systém používa niekoľko rôznych hormónov ako signály nazývané „poslovia“. Produkujú ich endokrinné žľazy, ako sú: nadobličky, pohlavné žľazy (vaječníky u žien a semenníky u mužov), pankreas, prištítne telieska, hypofýza a štítna žľaza.
Hormóny produkované týmito žľazami sa vylučujú priamo do krvi touto žľazou, odkiaľ sa transportujú priamo do celého tela, a pôsobia tak na niekoľko cieľových orgánov a systémov.
Hypofýza a hypotalamus
Hypofýza, ktorá sa nachádza v dolnej časti mozgu, sa považuje za „hlavnú“ žľazu zodpovednú za produkciu siedmich hormónov, ktoré regulujú rôzne činnosti v tele, vrátane rastu a reprodukcie.
Aj keď je to dôležitá endokrinná žľaza, produkcia hormónov v hypofýze je zase regulovaná malou časťou mozgu zvanou hypotalamus, oblasťou, ktorá poskytuje dôležité spojenie medzi nervovým systémom a endokrinným systémom.
Hypotalamus produkuje deväť rôznych hormónov, ktoré (prostredníctvom reakcie hypofýzy) pomáhajú regulovať prakticky všetky aspekty ľudského rastu, vývoja a metabolizmu.
Rastový hormón
Rastový hormón je jedným z mnohých hormónov produkovaných hypofýzou a je nevyhnutným faktorom pre normálny rast a vývoj tela. Jeho pôsobenie určuje, ako je telo postavené, ako pracuje, a najmä ako sa vyvíjajú kosti.
Rastový hormón sa uvoľňuje cyklicky, krátkymi pulzmi počas celého dňa, približne raz za štyri hodiny, hoci takmer 70% z celého množstva rastového hormónu sa vylučuje v prvých hodinách spánku, najmä počas hlbokého spánku.
Akonáhle sa uvoľní dostatočné množstvo rastového hormónu, zvýšená koncentrácia v krvi generuje prenos spätnoväzbového signálu do hypotalamu - uvoľní hormón nazývaný somatostatín (tiež známy ako inhibítor rastového hormónu), ktorý sa prenesie do hypofýzy, aby dočasne zastavila sekréciu rastového hormónu.
Úloha rastového hormónu
V detstve a puberte je sekrécia rastového hormónu vyššia, čím sa generuje množenie kostných buniek a pôsobí na „rastové platničky“ na konci každej tubulárnej kosti. Zvýšenie dĺžky dlhých kostí v tele spôsobuje zväčšenie výšky tela a všeobecný rast vedie k tomu, že kostra má formu dospelého človeka.
Po dokončení procesu rastu sa rastové platničky dlhých kostí spoja a uzavrú, čím sa zabráni ďalšiemu predĺženiu a sekrécia rastového hormónu sa postupne znižuje na oveľa nižšie hodnoty, charakteristické pre vek zrelosti.
Endokrinné poruchy
Mechanizmus spätnej väzby endokrinného systému je navrhnutý tak, aby zabránil produkcii a nadmernému uvoľňovaniu (hypersekrécii) alebo nedostatočnej produkcii (hyposekrécii) konkrétneho hormónu. V prípade patologických ochorení však nastáva nerovnováha v regulačnom procese.
Nadmerné alebo nedostatočné vylučovanie hormónov v hypofýze môže byť príčinou mnohých problémov. Nerovnováha v sekrécii rastového hormónu ovplyvňuje prirodzený rast detí. Akýkoľvek nedostatok rastového hormónu v detstve a puberte ovplyvní výšku a vývoj dieťaťa a akonáhle sa rastové platničky dlhých kostí uzavrú, rastový hormón už nemôže mať žiadny vplyv na rast jednotlivca.
Vyrastanie je jednou z komplexných a úžasných životných skutočností, ktoré väčšina ľudí považuje za samozrejmosť, ale môže byť dôvodom na znepokojenie niektorých rodičov, ktorých deti sú kratšie ako ostatné v rovnakom veku a nevšimnú si rastový trend.
O poruchách rastu
Existuje veľké množstvo lekárskych, genetických a vonkajších faktorov, ktoré môžu oddialiť alebo inhibovať normálny rast. Patria sem stavy, ako je nedostatok rastového hormónu (DHC) u detí, Turnerov syndróm, Downov syndróm, achondroplázia (chybný rast buniek chrupavky v kostiach končatín) a rôzne endokrinné poruchy.
Chronické choroby a ďalšie stavy môžu mať tiež negatívny vplyv na rast vrátane zápalových ochorení čriev (IBD), chronického zlyhania obličiek a srdcových chorôb. Faktory ako podvýživa, zneužívanie drog a alkoholu, zanedbávanie starostlivosti, chronický stres a málo cvičenia. V mnohých prípadoch však nie je známa príčina spomalenia alebo zastavenia rastu.
Mnoho detí je v detstve menších ako priemer, a napriek tomu v dospelosti nakoniec dosiahnu normálnu výšku. V niektorých prípadoch sa však normálnejšej výšky dospelých nedá dosiahnuť bez suplementácie ľudským rastovým hormónom (hGH). Patria sem deti s DHC a Turnerovým syndrómom.
Jedno z 2 500 až 5 000 detí sa narodí s nedostatkom produkcie rastového hormónu, ktorý spôsobuje zhoršenie fyzického vývoja, a každé 2 000 až 2 500 dievčat sa narodí s genetickým defektom nazývaným Turnerov syndróm. Výsledkom oboch porúch môže byť nižšia konečná výška, ktorú je možné zlepšiť užívaním doplnkov somatropínu.
Nedostatok rastového hormónu (DHC)
Dieťa s nedostatočnou sekréciou rastového hormónu (zníženou alebo neexistujúcou) môže mať po narodení normálnu výšku a váhu, ale telesný vývoj dieťaťa po narodení je vážne narušený.
Hyposekrécia ľudského rastového hormónu počas detstva a puberty spomaľuje rast kostí a vývoj zubov a tiež spôsobuje uzavretie dlhých rastových platničiek kostí pred dosiahnutím normálnej výšky. Okrem toho nedochádza k rastu ďalších orgánov v tele a proporcie tela si zachovávajú vzhľad dieťaťa.
Pri absencii liečby je u dieťaťa s DHC riziko vzniku mnohých komplikácií a tiež malého vzrastu.
Turnerov syndróm
Turnerov syndróm je bežná genetická chyba, ktorá postihuje dievčatá a ženy a vyskytuje sa u každého z 2 000 až 2 500 novorodencov.
Pri Turnerovom syndróme jeden alebo dva chromozómy X chýbajú úplne alebo čiastočne. Dôvod však nie je známy. Táto chyba môže spôsobiť množstvo fyzických a zdravotných problémov a v niektorých prípadoch spôsobuje problémy s výchovou a správaním.
Charakteristika Turnerovho syndrómu
Pretože chromozomálna abnormalita sa môže líšiť od človeka k človeku (buď pacienti nemajú chromozóm X alebo majú takzvaný „mozaicizmus“ - spôsobený štrukturálnymi abnormalitami chromozómu X), každý prípad Turnerovho syndrómu je individuálny a každé dievča môžu mať iba niektoré z možných charakteristík, ktoré môžu byť spojené s týmto syndrómom.
Nízky vzrast je spoločným znakom prípadov Turnerovho syndrómu, ktorý vedie k zníženiu konečnej výšky v čase zrelosti, a je obvykle sprevádzaný zlyhaním vaječníkov a neplodnosťou.
Nedostatočný rast Turnerovho syndrómu
Dôvody spomalenia rastu pri Turnerovom syndróme nie sú úplne objasnené, ale pacienti zvyčajne nemajú nedostatok rastového hormónu. Hypofýza produkuje dostatočné množstvo, ale dlhé kosti na jej činnosť nereagujú.
Zdá sa, že rastové plaky sú rezistentné voči pôsobeniu rastového hormónu produkovaného telom, ale hormón funguje normálne na kontrolu metabolizmu a vývoja orgánov. Ošetrením doplnkom hGH možno prekonať rezistenciu, ktorá spôsobí rast dlhých kostí. Môže byť tiež potrebné podať ženské hormóny.
Pretože sa jedná o genetický problém, postihnutá osoba bude musieť po zvyšok svojho života čeliť následkom syndrómu, bude však môcť bez problémov viesť zdravý život, ak bude mať adekvátnu starostlivosť a liečbu.
Liečba rastovým hormónom
Vo všetkých prípadoch by sa ďalšie podávanie rastového hormónu malo uskutočňovať každý deň, zvyčajne ako injekcia večer, pred spaním, v dávke, ktorú pre každého jednotlivca určí špecialista.
Použitie u detí
Deti s týmto nedostatkom potrebujú doplnky hGH počas celého detstva (počas rastu). Doplnok hGH na stimuláciu rastu by sa mal podať pred zatvorením rastových platničiek s dlhými kosťami a správna liečba môže viesť k získaniu výšky niekoľkých centimetrov.
Použitie pri Turnerovom syndróme
Pri Turnerovom syndróme musia byť často podávané vysoké dávky GH a ukázalo sa, že táto metóda je účinná pri zvyšovaní konečnej výšky, najmä v kombinácii s estrogénovou substitučnou liečbou vo veľmi nízkych dávkach.
Syntetický rastový hormón
Ľudský rastový hormón (somatotropín) bol teraz nahradený identickým peptidom (somatropín) produkovaným pomocou genetického inžinierstva rekombinantnej DNA. Tento „syntetický“ ľudský rastový hormón je identický s tým, ktorý sa vyrába a zhromažďuje z ľudských zdrojov, a je možné ho produkovať vo väčšom množstve. Je to proteínový alebo peptidový reťazec, ktorý obsahuje 191 aminokyselín.
Doplnok hGH nemožno užívať orálne, pretože bude bielkovinou, ktorá sa bude štiepiť a stráviť. Musí sa preto podávať injekčne, opakované (denné) injekcie však môžu byť, najmä pre dieťa, veľmi nepríjemné.
Spôsob podávania môže mať silný vplyv na stupeň prijatia liečby a na konečné dodržiavanie, a teda na úspešnosť liečby. Injekčné zariadenia sa neustále zdokonaľujú, aby bol proces pre pacientov ľahší a pohodlnejší.
Odkazy
Môžete navštíviť sekciu výskumu a vývoja, kde nájdete informácie o portfóliu Ferring pre endokrinológiu.
Viac informácií nájdete na nasledujúcich webových stránkach:
Upozorňujeme, že spoločnosť Ferring nemôže niesť zodpovednosť za obsah vyššie uvedených stránok, pretože tieto stránky nespravuje ani nekontroluje spoločnosť Ferring.
ZOMACTON®
Ako sa používa ZOMACTON
Somatropín sa odbúrava tráviacim systémom, a preto sa nemôže podávať perorálne. Produkt sa má podávať kožou ako injekcia.
Liečba somatropínom pri všetkých prípadoch nedostatku rastového hormónu (DHC) a Turnerovho syndrómu by sa mala ideálne vykonávať večer pred spaním. Presná dávka a časový plán závisia od individuálneho vyhodnotenia každého pacienta, liečba však trvá niekoľko rokov.
Zariadenie bez ihiel
ZOMACTON sa môže podávať pomocou jediného bezihlového zariadenia, ZOMAJET® 2 VISION. Táto technológia bola vyvinutá s cieľom poskytnúť ľahký alternatívny spôsob podávania somatropínu.
Zavedenie lieku ZOMAJET 2 VISION od spoločnosti Ferring malo významný vplyv na lekárov a pacientov vďaka systému bezihlového podávania. Bezihlové zariadenie môže spôsobiť menšie obavy u mladých pacientov, ktorí musia často vydržať niekoľkoročnú liečbu dennými injekciami.
Nízka compliance pacientov je všeobecne uznávaným problémom liečby rastovým hormónom. Správy naznačujú, že 36-49% pacientov úplne opustí liečbu. Denné podávanie injekcií ihlou môže byť veľkým problémom niektorých pacientov. Používanie zariadenia bez ihly môže pomôcť povzbudením k dennému podávaniu, a tým k zvýšeniu súladu s predpismi, čo zvyšuje šance na úspešnú liečbu.
Výskum ukázal, že 7 z 10 detí, ktoré vyskúšajú zariadenie bez ihly, ho radšej používajú naďalej a upustia od bežných ihiel. ZOMAJET 2 VISION sa ľahko používa a je efektívny pri podávaní liečby somatropínom.