Nová génová terapia vyvinutá v USA redukuje obezitu
Vedci z Cold Spring Harbor Laboratory, New York, USA, vyvinuli génovú terapiu, ktorá redukuje tukové tkanivo a zvráti metabolické zmeny spojené s obezitou. K objavu došlo po výskume na obéznych laboratórnych myšiach.
Obezita postihuje takmer pol miliardy ľudí na celom svete, veľa z nich sú deti. Choroby spojené s obezitou, vrátane srdcových chorôb, mŕtvice, cukrovky typu 2 a rakoviny, sú hlavnou príčinou smrti, ktorej je možné predchádzať znížením dopadu obezity.
Obezita je spôsobená genetickými aj environmentálnymi faktormi, čo sťažuje vývoj účinných liekov proti obezite, ktoré majú vážne vedľajšie účinky.
Na prekonanie vedľajších účinkov súčasných liekov proti obezite vyvinuli vedci Jee Young Chung a kolegovia terapiu na zníženie génu, ktorý metabolizuje mastné kyseliny, píše Fabp4 sciencedaily.com.
Na tento účel vedci použili interferenčný systém CRISPR, v ktorom bol katalyticky mŕtvy proteín Cas9 a jednoprievodná RNA zameraná na biele adipocyty pomocou fúzneho peptidu špecifického pre tukové tkanivo.
Komplex molekúl je asimilovaný s nízkou toxicitou pre bunky a dokáže znížiť expresiu génu Fabp4 a znížiť ukladanie lipidov v adipocytoch.
Akonáhle sa ukázalo, že tento spôsob podávania funguje dobre na bunkách, vedci testovali terapiu na obéznych myšiach. Kŕmili sa stravou s vysokým obsahom tukov, ktorá spôsobuje obezitu a inzulínovú rezistenciu.
Represia génu Fabp4 viedla k 20% zníženiu telesnej hmotnosti a zápalu a k zlepšeniu inzulínovej rezistencie už po šiestich týždňoch liečby. Boli tiež pozorované ďalšie systémové zlepšenia, vrátane zníženia ukladania tukových lipidov v pečeni a zníženia cirkulujúcich triglyceridov.
V porovnaní s novou liečebnou metódou ukázala súčasná štandardná liečba schválená FDA iba 5% straty telesnej hmotnosti po jednom roku liečby u ľudí.
Aj keď je táto terapia u myší sľubná, pred použitím v klinickej liečbe ľudských chorôb sú potrebné ďalšie štúdie.