Obrovský posun paradigmy v liečbe rakoviny
Americká agentúra pre kontrolu liečiv (FDA) schválila prvú liečbu, ktorá geneticky modifikuje bunky pacienta v boji proti leukémii a bude stáť 475 000 dolárov, píše nytimes.com.
Nová terapia premení bunky pacienta na „živý liek“ a naučí ich rozpoznávať chorobu a útočiť na ňu.
Liečba predávaná ako Kymriah a vyrábaná spoločnosťou Novartis bola schválená pre deti a mladých dospelých s agresívnym typom rakoviny - akútnou lymfoblastickou leukémiou. - ktorí sa bránili štandardnému liečeniu alebo relapsovali.
Spoločnosť Novartis a ďalšie spoločnosti v súčasnosti pracujú na vývoji génovej terapie pre ďalšie druhy rakoviny a odborníci v blízkej budúcnosti očakávajú ďalšie schválenia. Dr. Scott Gottlieb z FDA uviedol, že sa študuje viac ako 550 druhov experimentálnej génovej terapie.
Kymriah sa pacientom dostane raz, je individualizovaný a bude stáť 475 000 dolárov. Ak pacient neodpovie do prvého mesiaca po liečbe, podľa spoločnosti Novartis nebudú žiadne poplatky. Spoločnosť tiež uviedla, že poskytne finančnú pomoc rodinám, ktoré neboli poistené.
Pokiaľ ide o cenu terapie, predstaviteľ spoločnosti Novartis uviedol, že transplantácia kostnej drene, ktorá dokáže vyliečiť niektoré prípady leukémie, stojí ešte viac, od 540 000 do 800 000 dolárov.
Asi 600 detí a mladých dospelých ročne by bolo kandidátmi na novú liečbu v USA.
Schválenie bolo do veľkej miery založené na štúdii uskutočnenej dňa 63 ťažko chorých detí a mladých dospelých, ktorí mali remisiu 83% do troch mesiacov - vysoká miera vzhľadom na to, že choroba je recidivujúca alebo rezistentná na liečbu a je smrteľná.
Liečba bola pôvodne vyvinutá vedcami z Pennsylvánskej univerzity a bola autorizovaná spoločnosťou Novartis. Prvým dieťaťom, ktoré dostalo terapiu, bola Emily Whiteheadová, ktorá mala 6 rokov a bola blízko smrti, keď bola liečená v detskej nemocnici vo Philadelphii. Emily nemala leukémiu už viac ako päť rokov.
Ako sa bude liečba podávať?
Na personalizáciu Kymriah budú biele krvinky nazývané T bunky odstránené z krvi pacienta v autorizovanom lekárskom stredisku, zmrazené, transportované do spoločnosti Novartis na genetické úpravy a množenie, opäť zmrazené a transportované späť do lekárskeho centra, kde sú pacientovi podané. . Spracovanie by malo trvať 22 dní.
Liečba bude k dispozícii v počiatočnej sieti 20 schválených lekárskych centier, ktoré budú certifikované do jedného mesiaca. Päť centier bude podľa Novartisu pripravených začať s extrakciou T buniek od pacientov do troch až piatich dní.
Certifikácia je nevyhnutná, pretože geneticky modifikované T bunky môžu spôsobiť intenzívnu reakciu, ktorá sa niekedy nazýva „cytokínová búrka“, ktorá sa prejavuje vysokou horúčkou, nízkym krvným tlakom, preťažením pľúc, neurologickými problémami a inými život ohrozujúcimi komplikáciami. Zdravotnícky personál potrebuje na zvládnutie týchto reakcií školenie a nemocnice sú informované, že pred podaním Kymriah pacientom musia zaistiť, aby mali liek potrebný na liečbu nežiaducich účinkov, tocilizumab, tiež nazývaný Actemra.
Dr. Kevin J. Curran, detský onkológ v Cancer Center v Memorial Sloan Kettering na Manhattane, uviedol, že jeho nemocnica je v procese certifikácie „99%“ a čoskoro ponúkne Kymriah.
"Toto je obrovský posun v paradigme, keď sa použije živý liek. Dá to veľa nádeje. Toto je začiatok," uviedol doktor Curran.
Dr. Carl June, ktorý pracoval na vývoji liečby na Pennsylvánskej univerzite, to pripomenul v roku 2010, keď testy preukázali, že prvý pacient už po mesiaci nemal leukémiu, on a jeho kolegovia neverili. Pre istotu nariadili ďalšiu biopsiu.
"Je tak nepravdepodobné, že by sa táto liečba stala komerčne schválenou liečbou, a teraz je to prvá schválená génová terapia v Spojených štátoch. Je to také odlišné od všetkých farmaceutických modelov. Myslím si, že svet rakoviny sa navždy zmenil."