Podáva sa každé dva mesiace
„Schválenie liekom Ultomiris zmení spôsob liečby pacientov s paroxysmálnou nočnou hemoglobinúriou (PNH),“ uviedol Dr. Richard Pazdur, riaditeľ Centra excelentnosti a kvality v onkológii FDA, ktorý je zároveň riaditeľom Úradu pre hematológiu a onkologické výrobky. Centra FDA pre hodnotenie a výskum drog.
Podáva sa každé dva mesiace
„Pred schválením tohto lieku si jediná terapia schválená pre HNP vyžaduje liečbu každé dva týždne, čo môže byť pre pacientov a ich rodiny zaťažujúce. Ultomiris používa nový vzorec, takže pacienti potrebujú liečbu iba každých osem týždňov, bez toho, aby bola ohrozená jej účinnosť, “vysvetlil úradník vo vyhlásení. materiál vydané FDA.
Paroxysmálna nočná hemoglobinúria je zriedkavé, progresívne, vyčerpávajúce a smrteľné ochorenie, ktoré vedie k prasknutiu alebo zničeniu červených krviniek (hemolýza). Pacientom s PNH chýba určitý proteín, ktorý normálne chráni červené krvinky pred zničením imunitným systémom pacienta.
PNH môže spôsobiť celý rad oslabujúcich symptómov a komplikácií vrátane trombózy, ktorá sa môže vyskytnúť v tele, čo má za následok poškodenie orgánov a predčasnú smrť.
U pacientov s PNH sa vyskytujú náhle a opakujúce sa epizódy, pri ktorých dochádza k predčasnému zničeniu červených krviniek, čo môže byť vyvolané stresom na tele, ako sú infekcie alebo fyzická námaha. Počas týchto epizód sa môžu vyskytnúť nasledujúce príznaky: ťažká anémia, silná únava, ťažkosti s dýchaním, občasné epizódy tmavo sfarbeného moču, ochorenie obličiek alebo opakujúce sa bolesti. PNH sa môže vyskytnúť v akomkoľvek veku, hoci je diagnostikovaná najčastejšie v dospelosti, tvrdí FDA.
Ako to bolo testované
Ultomiris je doplnkový dlhodobo pôsobiaci inhibítor, ktorý zabraňuje hemolýze. Účinnosť Ultomirisu sa preukázala v klinickej štúdii s 246 predtým neliečenými pacientmi s PNH (naivná liečba), ktorí boli randomizovaní na liečbu Ultomirisom alebo ekulizumabom, čo je súčasný štandard starostlivosti o PNH.
Výsledky štúdie ukázali, že Ultomiris mal podobné výsledky ako ekulizumab (nie nižší) - pacienti nedostali transfúziu a mali podobný výskyt hemolýzy meraný normalizáciou hladín LDH v krvi pacientov (laktátdehydrogenáza alebo LDH je nevyhnutným enzýmom v krvi). počas procesu premeny cukru na energiu v bunkách tela).
Ultomiris bol navyše skúmaný v druhej klinickej štúdii so 195 pacientmi s PNH, ktorí boli klinicky stabilizovaní po liečbe ekulizumabom najmenej počas posledných šiestich mesiacov. Títo pacienti boli randomizovaní na liečbu Ultomirisom alebo na pokračovanie v užívaní ekulizumabu. Ultomiris opäť preukázal podobné účinky ako ekulizumab (nie podradný) na základe niekoľkých klinických opatrení vrátane hemolýzy a zabránenia transfúzii.
Vedľajšie účinky a očkovanie proti meningokokom
Časté vedľajšie účinky hlásené pacientmi v klinických štúdiách boli bolesť hlavy a infekcia horných dýchacích ciest.
„Poskytovateľom zdravotnej starostlivosti sa odporúča, aby boli opatrní pri podávaní Ultomirisu pacientom s akoukoľvek inou systémovou infekciou,“ poznamenávajú úradníci FDA.
Informácie o predpisoch lieku Ultomiris zahŕňajú varovanie na obale pre zdravotníckych pracovníkov a ich pacientov o riziku život ohrozujúcich meningokokových infekcií a sepsy. „Poskytovateľom zdravotnej starostlivosti sa odporúča riadiť sa najnovšími odporúčaniami Poradného výboru pre imunizáciu (ACIP) pri očkovaní proti meningokokom u pacientov s komplementárnymi nedostatkami. Pacienti by mali byť imunizovaní meningokokovými vakcínami najmenej dva týždne pred prvou dávkou Ultomirisu, pokiaľ riziko oneskorenia liečby nepreváži nad rizikom vzniku meningokokovej infekcie, “píše sa v stanovisku FDA.
Pacienti a poskytovatelia zdravotnej starostlivosti sú tiež informovaní, že „očkovanie znižuje, ale nevylučuje, riziko meningokokovej infekcie. Pacienti majú byť sledovaní kvôli včasným prejavom meningokokových infekcií a majú byť okamžite vyšetrení na prítomnosť infekcií. Ultomiris je k dispozícii iba v rámci obmedzeného programu v rámci stratégie hodnotenia a zmierňovania rizika (REMS). Ultomirisu by sa mal poskytnúť sprievodca pre pacientov s popisom dôležitých informácií o použití a rizikách lieku. “.
FDA dala tomuto lieku prioritné hodnotenie a liek Ultomiris - vyrábaný spoločnosťou Alexion Pharmaceuticals - sa tiež nazýva liek na ojedinelé ochorenia, ktorý poskytuje stimuly na pomoc a podporu vývoja liekov na zriedkavé choroby.
Oveľa jednoduchšie pre pacientov a ich rodiny
„Tlieskame schváleniu FDA pre Ultomiris. Toto je dôležitá správa pre pacientov s PNH a ich rodiny, "uviedol Dr. Neil Horikoshi, výkonný riaditeľ Medzinárodnej nadácie pre aplastickú anémiu a myelodysplastický syndróm (AAMDS)." Zavedenie lieku Soliris (eculizumab) pred jedenástimi rokmi zmenilo životy pacientov. Zvládanie tejto vysiľujúcej choroby si však stále vyžaduje silu a obetu zo strany nich a ich rodín. S Ultimorisom už pacienti nemusia plánovať svoj život okolo infúzií každé dva týždne, ale budú mať iba šesť alebo sedem procedúr ročne “.
Európska únia (EÚ) a japonské regulačné orgány pre drogy prijali a posudzujú žiadosti o schválenie liečby Ultomirisom ako liečby dospelých s PNH, oznámiť Alexion Pharmaceuticals.