Primárna biliárna cholangitída (PBC); Nemecká pečeňová pomoc e

Čo je toto?

Primárna biliárna cholangitída (PBC) je zriedkavé autoimunitné ochorenie pečene, ktoré postihuje ženy v 90% prípadov. Najskôr sú žlčové cesty v pečeni napadnuté a zničené zápalom. Z dlhodobého hľadiska sa zápal šíri do celého pečeňového tkaniva a v konečnom štádiu môže viesť k cirhóze.

primárna

Názov „primárna biliárna cirhóza“, ktorý sa pôvodne používal, bol zavádzajúci, pretože PBC je dnes možné diagnostikovať vo veľmi skorom štádiu, dlho pred vznikom cirhózy. Vďaka včasným diagnózam a terapiám sa u dvoch tretín pacientov s PBC už vôbec nevyvinula cirhóza. Slovo cirhóza pri prvej diagnostike často viedlo k neistote pacienta.

Na jar 2014 začala spoločnosť Deutsche Leberhilfe e.V. spolu s British PBC Foundation UK iniciovať úpravu názvu PBC. Koncom roka 2014 a na jar 2015 sa medzinárodné obchodné združenia rozhodli vyhovieť tejto iniciatíve: Choroba sa v súčasnosti nazýva novým názvom „Primárna biliárna cholangitída (PBC)“ vedený.

Aká je dĺžka života?

PBC sa veľmi líši od pacienta k pacientovi. Podskupina so zvlášť miernym priebehom má iba 20 zmien v pečeni počas 20 rokov po počiatočnej diagnóze. U ďalších pacientov s PBC choroba postupuje rýchlejšie v priebehu niekoľkých rokov.

Podľa súčasných poznatkov sa u dvoch z troch pacientov s PBC už počas života nevyvinula cirhóza, takže je celkom možné žiť a starnúť s PBC po celé desaťročia. Priebeh PBC môže byť priaznivo ovplyvnený liekovou terapiou (pozri nižšie).

Aké sú príznaky?

Najbežnejšie príznaky PBC sú únava, svrbenie a bolesti kĺbov.

Cielená liečba únavy spojenej s PBC zatiaľ neexistuje, iba nepriame prístupy: Patria sem napríklad relaxačné cvičenia, športové aktivity a hygiena spánku, ako aj hľadanie rušivých faktorov, ktoré môžu únavu zvyšovať (napr. Nedostatok tekutín alebo vitamínov, poruchy spánku, vedľajšie účinky liekov alebo tzv. autonómna dysfunkcia).

Na potlačenie svrbenia možno použiť rôzne lieky, ako je cholestyramín, rifampicín alebo opioidné antagonisty naltrexón/nalmefén; účinnosť sa líši od človeka k človeku a je potrebné brať do úvahy vedľajšie účinky.

Osteoporóza sa tiež pozoruje o niečo častejšie u PBC ako u bežnej populácie. Častejšie sa zaznamenávajú aj suché sliznice očí, úst a genitálnych oblastí, ako aj nepokojné nohy pri ležaní. Typické komplikácie cirhózy sa môžu vyskytnúť v neskorom štádiu cirhózy.

Ako môžete diagnostikovať PBC?

S PBC sú väčšinou antimitochondriálna protilátka (AMA) zvýšené v krvi. Toto je najsilnejšia indikácia tejto choroby. Laboratórna hodnota je často tiež alkalická fosfatáza (AP) jednoznačne zvýšil. Ak sa tieto dve abnormality spoja (zvýšená AMA + zvýšená AP), lekári predpokladajú diagnózu PBC s veľmi vysokou mierou istoty.

Môžu sa tiež zvýšiť ďalšie pečeňové hodnoty ako Gamma-GT, bilirubín, GOT a GPT, ale nie sú rozhodujúce.

Punkcia pečene nie je často potrebná na diagnostiku, ale môže pomôcť pri objasnení v menej jasných prípadoch: Pri vyšetrovaní tkaniva je často možné pod mikroskopom zistiť poškodenie typické pre PBC.

Aké sú príčiny PBC?

Váš vlastný imunitný systém napáda najskôr žlčové cesty a potom celú pečeň. Prečo sa to deje, nie je známe. Bežná teória je taká, že niektorí ľudia sú geneticky predisponovaní k PBC. Ak sa pridá ďalší - často náhodný - spúšťač, ako napríklad toxíny alebo infekcie, mohlo by to spôsobiť prvé prepuknutie PBC.

PBC nie je spôsobený alkoholom. Tak ako pri akomkoľvek chronickom ochorení pečene, aj pri PBC sa treba vyhýbať alkoholu, pretože to znamená ďalšie zaťaženie orgánu. Existujú tiež dôkazy, že fajčenie môže urýchliť priebeh PBC.

Ako sa lieči PBC?

Dnešná štandardná terapia pozostáva z Kyselina ursodeoxycholová (UDCA), ktorý sa užíva ako tableta na celý život. V počiatočných štádiách to môže spomaliť alebo zastaviť ochorenie, v neskorších štádiách nie je prínos UDCA jasne pochopený. Ak samotný UDCA nefunguje, niekedy sa v minulosti používali imunosupresívne lieky; Medzitým je však kontroverzné, či majú imunosupresíva ďalšiu výhodu len pri PBC. Zdá sa, že imunosupresíva majú zmysel iba vtedy, ak okrem PBC existuje aj autoimunitná hepatitída (takzvaný syndróm prekrytia).

V decembri 2016 Kyselina obeticholová (OCA) ďalšia tableta schválená na liečbu PBC. Kyselina obeticholová sa môže kombinovať s kyselinou ursodeoxycholovou, ak samotná táto kyselina nestačí. Ak pacienti nemôžu tolerovať UDCA, môže sa ako jediná liečba použiť aj kyselina obeticholová. Časté vedľajšie účinky OCA sú svrbenie a vysoký cholesterol. Poznámka: Pri pokročilej cirhóze pečene je OCA slabo metabolizovaný a musí sa dávkovať výrazne nižšie, pretože inak môže dôjsť k predávkovaniu a komplikáciám, ako je zlyhanie pečene.

Fibráty ako bezafibrát sú už dlho schválené ako redukčné tuky, ale nie pre PBC. Štúdie preukázali, že fibráty môžu tiež zlepšiť účinnosť UDCA a sú tiež účinné proti svrbeniu. Medzi možné vedľajšie účinky fibrátov patria zvýšené hodnoty pečene alebo porucha funkcie obličiek.

Rôzne nové látky ako Seladelpar pre PBC skúmal v štúdiách. Štúdie na zvieratách so Seladelparom boli pôvodne pozastavené v novembri 2019 z dôvodu preskúmania bezpečnostných obáv: Podozrenie na pečeňové toxické vedľajšie účinky sa však nepotvrdilo, takže štúdie boli obnovené koncom leta 2020.

Keď Transplantácia pečene nevyhnutné, protilátky AMA zostávajú v krvi. Asi v troch štvrtinách prípadov však ochorenie pečene natrvalo odpočíva. Asi u štvrtiny až tretiny pacientov dochádza k poškodeniu typickému pre PBC aj v novom orgáne.

Aké rozšírené je PBC?

Z neznámych dôvodov pribúdajú nové diagnózy PBC. Odhady prevalencie sa líšia: Podľa nemeckých pokynov o autoimunitných ochoreniach pečene (2017) postihuje PBC takmer 2 až 40 zo 100 000 ľudí, v závislosti od vyšetrenia.

Sú pacienti s PBC rizikovou skupinou pre Covid-19?

V súčasnosti nie je známe, či počiatočné ochorenie PBC (bez závažného poškodenia pečene) už zvyšuje riziko závažných cyklov Covid-19. Obchodné združenia EASL a ESCMID v auguste 2020 uviedli, že o tejto otázke nie je dostatok zmysluplných údajov.

Je však známe, že u pacientov s cirhózou pečene - bez ohľadu na príčinu - je pravdepodobnejšie, že budú mať závažné cykly Covid-19.

Aktuálne informácie o novom koronavíruse Sars-CoV-2 u pacientov s pečeňou nájdete na našej webovej stránke https://www.leberhilfe.org/coronavirus/

Komu hrozí PBC?

Ženy sú postihnuté oveľa častejšie ako muži (pomer okolo 9: 1). Zdá sa, že príbuzní prvého stupňa pacientov s PBC (deti/rodičia/súrodenci) sú PBC ovplyvnení o niečo častejšie. Aj keď PBC nie je klasickou „dedičnou chorobou“, predpokladá sa genetická zložka. Odborníci diskutujú o tom, do akej miery podporujú vývoj alebo prepuknutie PBC ďalšie faktory, ako napríklad fajčenie, opakované infekcie močových ciest, farby na vlasy alebo toxíny z prostredia.

Nemecký register PBC

Pacienti trpiaci PBC, ktorí by chceli prispieť k získaniu ďalších poznatkov o chorobe, sa môžu zúčastniť nemeckého registra PBC. Bola zriadená v roku 2019 a v súčasnosti sa do registra zapája viac ako 40 študijných centier v Nemecku. Viac informácií nájdete na našej webovej stránke na nasledujúcom odkaze: https://www.leberhilfe.org/deutsches-pbc-register/

Informačný materiál o PBC

Ďalšie informácie o PBC nájdete v našej 44-stranovej brožúre „Primárna biliárna cholangitída (PBC)“, ktorú si môžete objednať v našom obchode:
Odkaz na brožúru PBC

Od apríla 2019 vychádza ako nemecká verzia pre pacienta aj európska smernica EASL o PBC, ktorá poskytuje podrobné informácie o diagnostike, terapii a liečbe symptómov. Toto usmernenie vytvorili spoločne Európska pečeňová spoločnosť EASL a sieť PBC; nemecká verzia bola koordinovaná organizáciou Leberhilfe Projekt gUG a preložená spoločnosťou Deutsche Leberhilfe e.V. Pokyny pre pacientov s PBC v nemeckom jazyku nájdete tu pod týmto odkazom.

PBC je tiež častou témou v našom časopise „Lebenszeichen - das Lebermagazin“. Túto brožúru si môžete objednať jednotlivo alebo ju môžete získať štyrikrát ročne v rámci členstva alebo predplatného:
Odkaz na znamenia života (prehľad)
Prepojenie s informáciami o členstve

V roku 2017 bolo vydané nemecké usmernenie pre diagnostiku a liečbu autoimunitných ochorení pečene (vrátane PBC), do ktorého boli zapojené rôzne odborné spoločnosti, ako aj zástupcovia pacientov z Leberhilfe a ďalších združení:
Odkaz na nemecké usmernenie pre autoimunitné ochorenia pečene (AILE)

Kolín nad Rýnom | 10/2020 | Redakcia Leberhilfe