Reblozyl nový pre beta talasémiu a MDS PTA IN LOVE
1. augusta 2020 prišiel na trh Reblozyl (Luspatercept, Celgene), liek na liečbu beta talasémie a myelodysplastického syndrómu (MDS). Luspatercept je prvý aktivátor dozrievania erytrocytov (ERA) schválený v EÚ, a preto prvý zástupca novej triedy účinných látok.
indikácia
Reblozyl je indikovaný na liečbu dospelých s anémiou závislou na transfúzii v dôsledku myelodysplastických syndrómov (MDS) s veľmi nízkym, nízkym alebo stredným rizikom krúžkových sideroblastov, ktorí nereagujú uspokojivo alebo nie sú vhodní na liečbu založenú na erytropoetíne.
Reblozyl sa tiež používa na liečbu dospelých s anémiou závislou od transfúzie, ktorá je spojená s beta talasémiou.
Beta talasémia je genetická dedičná porucha krvi a je spôsobená genetickou chybou v géne beta globín. Dôsledkom sú poruchy tvorby hemoglobínu a neúčinná erytropoéza, ktorá môže často viesť k závažnej anémii. Liečba sa uskutočňuje hlavne transfúziami EK, ktoré však nesú riziko sekundárneho preťaženia železom.
MDS sú skupinou rôznych príbuzných druhov rakoviny krvi charakterizovaných neúčinnou tvorbou zdravých červených krviniek, leukocytov a/alebo krvných doštičiek. Dôsledky môžu byť anémia, zvýšené infekcie alebo krvácanie.
účinok
Luspatercept je aktivátor dozrievania erytrocytov. Ako naznačuje názov, účinná látka podporuje dozrievanie erytrocytov v neskorom štádiu erytropoézy. Zvyšuje sa tak schopnosť tela produkovať červené krvinky. Potreba transfúzií červených krviniek klesá. Červené krvinky obsahujú hemoglobín, ktorý je dôležitý pre transport kyslíka v ľudskom tele. Keď sa produkuje viac červených krviniek, zvyšuje sa hladina hemoglobínu. Pred každým podaním Reblozylu sa musí skontrolovať hladina hemoglobínu.
Rekombinantný fúzny proteín sa viaže na vybrané ligandy rodiny TGF-p (transformujúci rastový faktor beta). Väzbou na špecifické endogénne ligandy liek inhibuje signálnu cestu Smad2/3 (ktorá je abnormálne vysoká pri MDS a beta talasémii) a umožňuje tak dozrievanie erytroidov diferenciáciou erytroidných prekurzorových buniek, takzvaných normoblastov, v neskorej fáze erytropoézy. Kostná dreň.
dávkovanie
Reblozyl je uvedený ako 25 mg a 75 mg prášok na injekčný roztok. Odporúčaná začiatočná dávka pre beta talasémiu aj pre MDS je 1,0 mg/kg podávaná každé tri týždne. Aplikuje sa subkutánne na nadlaktie, stehno alebo brucho. Maximálne odporúčané množstvo liečiva na jedno miesto vpichu je 1,2 ml. Ak je potrebných viac ako 1,2 ml, celkový objem sa má rovnomerne rozdeliť medzi niekoľko injekcií a podať na rôzne miesta.
Vedľajšie účinky
Medzi bežné nežiaduce reakcie na liek Reblozyl patria bolesti hlavy a kostí, únava, kašeľ, bolesti žalúdka, hnačky alebo závraty.
Chcete byť vždy v obraze a nenechať si ujsť žiadne ďalšie správy? Potom sa tu zaregistrujte do nášho týždenného spravodajcu 👇.