Takto vedci riešia stratu zraku pri makulárnej degenerácii; Mesto zdravia Berlín
Nový prístup génovej terapie by mohol v budúcnosti zlepšiť videnie pacientov s makulárnou degeneráciou
Makulárna degenerácia je predtým neliečiteľné ochorenie oka. Makula, malá štruktúra citlivá na svetlo na zadnej strane oka, sa čoraz viac degeneruje. Postihnutí si zachovajú svoje periférne videnie, ale časom stratia stred svojho zorného poľa. Liečba môže trochu oddialiť progresiu ochorenia. Dodnes však neexistoval spôsob, ako vrátiť stratenú citlivosť na svetlo.
To je miesto, kde prichádza výskumný projekt na univerzite v Bazileji. Špeciálnou génovou terapiou sa im podarilo senzibilizovať slepé bunky sietnice myší a darcov orgánov na infračervené svetlo.
Infračervený senzor zabudovaný do sietnice
„Obnovenie citlivosti na svetlo môže v konečnom dôsledku zlepšiť kvalitu života postihnutých a ich možnosti zúčastňovať sa na každodennom živote,“ hovorí profesor Dr. Botond Roska, profesor zrakového výskumu na univerzite v Bazileji a riaditeľ na Inštitúte pre molekulárnu a klinickú oftalmológiu Bazilej (IOB).
Infračervené svetlo nie je pre ľudské oko viditeľné, ale napríklad hady vidia v infračervenom pásme, v ktorom na vnímanie infračerveného žiarenia emitovaného jeho korisťou používajú proteíny citlivé na teplo, tzv. Iónové kanály TRP (Transient Receptor Potential). To inšpirovalo vedcov vedených profesorom Botondom Roskou k vybaveniu slepých buniek sietnice infračerveným senzorom.
Génová terapia s tromi zložkami
Nová génová terapia pozostáva z časti DNA, ktorá kóduje iónový kanál TRP, z nanočastíc zlata, ktoré absorbujú svetlo v blízkej infračervenej oblasti, a z protilátky, ktorá spája nanočastice a iónový kanál. Tieto tri zložky sa zaviedli do buniek sietnice pomocou vírusového prenosu génov.
"Zlaté nanočastice absorbujú blízke infračervené svetlo a potom vydávajú malé množstvo tepla." Reakciou na to sú iónové kanály TRP, ktoré sa otvárajú a spúšťajú nervové impulzy podobné normálnemu videniu, “opisujú vedci princíp, ktorý sa potom testoval na dvoch modelových systémoch: na myšiach, u ktorých sa vyvinula degenerácia sietnice a oslepli v dôsledku genetickej zmeny, a na na sietniciach získaných od darcov ľudských orgánov.
Slepé myši reagujú na svetlo
Pokusy s ošetrenými laboratórnymi myšami ukázali, že hlodavce reagovali na svetelný signál v blízkej infračervenej oblasti, t. J. Mohli svetlo vnímať. Merania nervových impulzov tiež ukázali, že signály sa dostávajú do oblastí mozgu na spracovanie vizuálnych podnetov. Ďalšie testy na sietniciach od darcov orgánov potvrdili funkčnosť systému.
Nový prístup je založený na takzvanej optogenetickej terapii, ktorej cieľom je zabrániť úplnej slepote. Postup sa spolieha na okuliare, ktoré premietajú jasné viditeľné svetlo na sietnicu, ale nie sú vhodné na makulárnu degeneráciu. „Svetelná projekcia by premohla tých pacientov, ktorí stratili iba centrálne videnie,“ vysvetľuje hlavný autor štúdie Dr. Dáša Nelidová. V prípade makulárnej degenerácie je preto potrebné svetlo inej vlnovej dĺžky, ktoré funkčné bunky v sietnici nevidia.
„Našim prístupom dúfame, že jedného dňa dokážeme senzibilizovať makulu na svetlo opäť u pacientov, ktorí majú stále periférne videnie,“ opisuje cieľ Nelidová. Predtým, ako bude možné prvýkrát uplatniť novú stratégiu proti strate zraku pri makulárnej degenerácii, je potrebných veľa predklinických skúšok.
Štúdia „Obnovenie citlivosti na svetlo pomocou nastaviteľných blízkych infračervených senzorov“ bola teraz publikovaná v časopise „Science“.