Zväčšená slezina a pečeň Je to M

Pre úspech liečby u pacientov s Gaucherovou chorobou je rozhodujúca dlhodobá náhrada enzýmov.

Gaucherovou chorobou

Publikované: 06/09/2017, 17:00 hod.

Analýza údajov od pacientov v registri Gaucher, ktorí desať rokov dostávali alglucerázu (Ceredase®) alebo imiglucerázu (Cerezyme®), ukázala, aký efektívny je EET. U 557 pacientov bez splenektómie s Gaucherovou chorobou typu 1 sa pozorovalo priemerné zníženie objemu sleziny z 15,9-násobku pred liečbou na 3,7-násobok normálneho objemu. Ďalej došlo k normalizácii objemu pečene, zvýšeniu priemernej hodnoty hemoglobínu z 11,2 na 13,6 g/dl a zvýšeniu počtu krvných doštičiek z 87 na 169 x 103/mm.

Tvrdé kapsuly Eliglustat (Cerdelga®) sú už dva roky dostupné aj pre Gaucherovu chorobu typu 1. Orálnym podaním sa dá vyhnúť celoživotnej infúznej terapii. Zmena by mala prebehnúť v koordinácii medzi pacientom, rodinným lekárom a špecialistom na Gaucher, zdôraznil profesor Martin Merkelová z Endokrinologikum Hannover na podujatí podporenom spoločnosťou Sanofi Genzyme. Obzvlášť dôležitá je rýchlosť degradácie Eliglustatu. V prípade ultrarýchlych metabolizátorov a ak je stav metabolizmu nejasný, liečba sa nemá podávať perorálne, čo podľa Merkelovej platí pre asi 25 percent pacientov. (rha)