Čo je to Glybera?
Glybera je liek, ktorý obsahuje účinnú látku alipogén diparvovec. Je dostupný vo forme injekčného roztoku.
Glybera patrí do skupiny liekov na inovatívnu liečbu nazývaných „génová terapia“. Tieto lieky účinkujú zavedením génov do tela.
Glybera sa používa na liečbu dospelých, ktorí majú nedostatok lipoproteín lipázy a ktorí majú závažné alebo opakované záchvaty pankreatitídy (zápal podžalúdkovej žľazy) napriek nízkotučnej diéte.
Nedostatok lipoproteínovej lipázy je zriedkavé ochorenie, pri ktorom majú pacienti poruchu génu pre lipoproteín lipázu, enzým, ktorý je zodpovedný za odbúravanie tukov. Pacienti s týmto ochorením musia držať prísnu diétu s nízkym obsahom tukov a sú náchylní na opakujúce sa záchvaty pankreatitídy, závažnej a život ohrozujúcej komplikácie.
Glybera je indikovaná iba pre pacientov, ktorých ochorenie bolo potvrdené príslušným genetickým testom a ktorí majú v krvi zistiteľné hladiny enzýmu lipoproteín lipázy.
Pretože počet pacientov s nedostatkom lipoproteín lipázy je nízky, ochorenie sa považuje za zriedkavé a spoločnosť Glybera bola 8. marca 2004 označená za liek na ojedinelé ochorenia.
Výdaj lieku je viazaný na lekársky predpis.
Glybera sa má predpisovať a podávať iba pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečením nedostatku lipoproteínových lipáz a génovou terapiou.
Glybera sa podáva ako jednorazová liečba viacerými injekciami do svalov hornej a dolnej časti nohy. Množstvo lieku, ktoré sa má podať injekciou, a počet injekcií bude závisieť od hmotnosti pacienta. Viac informácií o dávke lieku Glybera, ktorá sa má podať, sa nachádza v súhrne charakteristických vlastností lieku (súčasť správy EPAR).
Počas troch dní pred liečbou liekom Glybera a ďalších dvanásť týždňov po liečbe sa pacientom podáva imunosupresívna liečba na zníženie odpovede imunitného systému tela na liek. Z dôvodu opakovaných injekcií je vhodné podať ich s spinálnym alebo regionálnym anestetikom (lieky, ktoré tlmia určité časti tela na potlačenie bolesti).
Účinná látka lieku Glybera, alipogén tiparvovec, je odvodená z vírusu, ktorý bol upravený tak, aby prenášal gén lipoproteínovej lipázy do buniek v tele. Po vstreknutí do svalov upravuje nedostatok lipoproteínovej lipázy tým, že umožňuje svalovým bunkám produkovať enzým. Enzým, ktorý tieto bunky vytvárajú, môže pomôcť odbúravať tuk v krvi, znižovať počet vzplanutí a zlepšovať závažnosť ochorenia.
Modifikovaný vírusový materiál použitý pre Glyberu nespôsobuje infekcie a nemôže vytvárať jeho kópie.
Účinky lieku Glybera sa najskôr testovali na experimentálnych modeloch a potom na ľuďoch.
Glybera bola skúmaná u 27 pacientov s deficitom lipoproteín lipázy na diéte s nízkym obsahom tukov. Väčšina pacientov, ktorým sa podával liek Glybera, tiež dostávala imunosupresívnu liečbu. Hlavnými mierami účinnosti bolo zníženie hladiny lipidov v krvi po jedle a zníženie počtu záchvatov pankreatitídy.
Údaje preukázali u niektorých pacientov zníženie hladín lipidov v krvi po jedle. Niektorí pacienti tiež zaznamenali zníženie počtu vzplanutí a menej hospitalizácií a jednotiek intenzívnej starostlivosti. Aj keď sú údaje k dispozícii iba o malom počte pacientov, výsledky naznačujú, že liek Glybera by bol prospešný pre pacientov s ťažkou alebo viacnásobnou vyrážkou pankreatitídy.
Najbežnejším vedľajším účinkom hláseným pri liečbe Glyberou bola bolesť nôh po injekciách, ktorá sa vyskytla u tretiny pacientov. Iné
Často uvádzanými vedľajšími účinkami boli bolesť hlavy, únava, hypertermia (zvýšená telesná teplota) a pomliaždenie (podliatiny). U jedného pacienta bola diagnostikovaná pľúcna embólia (krvné zrazeniny v cievach pľúc) sedem týždňov po liečbe. Vzhľadom na malý počet liečených pacientov neexistuje úplný obraz o frekvencii a vlastnostiach vedľajších účinkov pri liečbe Glyberou. Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Glybera sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Liek Glybera nesmú užívať osoby precitlivené (alergické) na alipogén diparvovec alebo na iné zložky lieku. Nesmie sa tiež podávať pacientom s imunodeficienciou (oslabeným imunitným systémom), s rizikom krvácania alebo svalových porúch. Antikoagulanciá, ktoré môžu zvýšiť krvácanie, sa nemajú používať jeden týždeň pred liečbou Glyberou, až jeden deň po nej. Pacienti by tiež nemali používať perorálnu antikoncepciu.
Po dôkladnom zvážení všetkých dôkazov a okolností choroby, vrátane jej extrémnej vzácnosti, výbor CHMP dospel k záveru, že výsledky štúdií ukazujú, že prínos lieku Glybera v porovnaní s jeho rizikami u pacientov, ktorí majú závažnú alebo nízkotučnú stravu trpíte mnohonásobnými záchvatmi pankreatitídy. Toto je podskupina ťažko postihnutých pacientov s vysokou neuspokojenou lekárskou potrebou. Výbor CHMP preto odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku na trh.
Spoločnosť Glybera bola schválená za mimoriadnych okolností, pretože zriedkavosť tejto choroby znemožňovala získanie úplných informácií o lieku Glybera. Európska agentúra pre lieky (EMA) každý rok posúdi všetky nové informácie, ktoré môžu byť dostupné, a tento súhrn sa podľa potreby aktualizuje.
Na základe podmienok schválenia je spoločnosť povinná poskytnúť nové údaje o hladinách lipidov v krvi po jedle a imunitnej reakcii na Glyberu u nových pacientov. Spoločnosť tiež poskytne údaje z registra na sledovanie výsledkov u pacientov liečených liekom Glybera.
Spoločnosť zaviedla program s obmedzeným prístupom, aby zabezpečila správne použitie lieku Glybera po potvrdení diagnózy. Tento liek bude k dispozícii iba lekárom, ktorí dostali príslušné školiace materiály a bude sa používať iba u pacientov zúčastnených v registri.
Dňa 25. októbra 2012 Európska komisia vydala povolenie na uvedenie lieku Glybera na trh v celej Európskej únii.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Glybera sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. Ak potrebujete ďalšie informácie o liečbe liekom Glybera, prečítajte si písomnú informáciu pre používateľov (súčasť správy EPAR), alebo sa obráťte na svojho ošetrujúceho lekára, resp. Lekárnika.
Súhrn stanoviska Výboru pre lieky na ojedinelé ochorenia k lieku Glybera sa nachádza na webovej stránke agentúry na adrese ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease identification .
Tento súhrn bol naposledy aktualizovaný v 10-2012.
Súhrn správy EPAR pre verejnosť
Tento dokument je súhrn Európskej verejnej hodnotiacej správy (EPAR) o lieku Glybera. Vysvetľuje, ako Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) vyhodnotil liek a dospel k stanovisku v prospech vydania povolenia na uvedenie na trh, ako aj k odporúčaniam, ako používať liek Glybera.
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52