DCMedical Nové lieky na danú kardiomyopatiu; choroby; zriedka schválené FDA
Vyndaqel, jeden z dvoch schválených liekov
FDA schvaľuje dva nové lieky na kardiomyopatiu spôsobenú zriedkavým dedičným ochorením, amyloidózou sprostredkovanou transstyretínom.
3. mája americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv schválil kapsuly Vyndaqel (tafamidis meglumine) a Vyndamax (tafamidis) na liečbu srdcových chorôb (kardiomyopatia) spôsobených amyloidózou sprostredkovanou transtyretínom (ATTR-CM) u dospelých. Toto je prvá liečba ATTR-CM schválená FDA. Vyndaqel a Vyndamax majú rovnakú účinnú látku, tafamidis, ale nie sú nahraditeľné a odporúčané dávky sa líšia.
Zriedkavé ochorenie, ktoré ničí orgány
„Amyloidóza sprostredkovaná transstyretínom je zriedkavé, oslabujúce a často smrteľné ochorenie,“ uviedol Dr. Norman Stockbridge, MD, riaditeľ divízie kardiovaskulárnych a renálnych liekov v Centre pre hodnotenie a výskum liekov FDA. „Dnešok je dôležitým krokom vpred v liečbe kardiomyopatie spôsobenej amyloidózou sprostredkovanou transtyretínom.“.
ATTR je spôsobený akumuláciou abnormálnych usadenín špecifických proteínov známych ako amyloid v orgánoch a tkanivách tela, ktoré narúšajú ich normálne fungovanie. Tieto bielkovinové usadeniny sa najčastejšie vyskytujú v srdci a periférnom nervovom systéme. Poškodenie srdca môže mať za následok ťažkosti s dýchaním, únavu, zlyhanie srdca, stratu vedomia, abnormálne srdcové rytmy a smrť. V periférnom nervovom systéme to môže viesť k strate citlivosti, bolesti alebo pohyblivosti rúk, nôh a rúk. Amyloidové usadeniny môžu tiež pôsobiť na obličky, oči, gastrointestinálny trakt a centrálny nervový systém.
Neboli zaznamenané žiadne vedľajšie účinky
Účinnosť Vyndaqelu a Vyndamaxu pri liečbe ATTR-CM sa preukázala v randomizovanej klinickej štúdii u 441 pacientov, ktorí dostávali Vyndaqel alebo placebo. Po priemere 30 mesiacov bola miera prežitia vyššia v skupine s Vyndaqelom ako v skupine s placebom. Ukázalo sa tiež, že liek Vyndaqel znižuje počet hospitalizácií pre kardiovaskulárne problémy.
Počet pacientov v klinickom skúšaní bol malý, ale nezistili sa žiadne vedľajšie účinky spojené s užívaním drog. Tafamidis môže spôsobiť poškodenie plodu, ak sa podáva tehotnej žene. Ženy užívajúce Vyndaqel alebo Vyndamax by sa mali s lekárom dohodnúť na plánovaní a prevencii tehotenstva.
FDA udelila spoločnosti Vyndaqel rýchle schválenie, prioritné preskúmanie a názov Breakthrough Therapy - pre lieky, ktoré liečia život ohrozujúce choroby. Vyndaqel a Vyndamax dostali názov liekov na ojedinelé ochorenia, ktoré poskytujú stimuly na pomoc a podporu vývoja liekov na zriedkavé choroby. Spoločnosť FoldRx, dcérska spoločnosť spoločnosti Pfizer, bola schválená spoločnosťami Vyndaqel a Vyndamax.