DCMedical Sclerosis; viacnásobný, nový schválený liek; n USA
Nový liek schválený FDA
Americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) včera schválil nový liek siponimod na liečbu dospelých s nedávnymi formami roztrúsenej sklerózy (MS) s izolovaným klinickým syndrómom, opakujúcou sa chorobou a progresívnym sekundárnym aktívnym ochorením. Liečba stojí okolo 88 000 dolárov ročne.
„Roztrúsená skleróza môže mať výrazný dopad na život človeka,“ uviedol Dr. Billy Dunn, riaditeľ divízie neurologických produktov v Centre pre hodnotenie a výskum liekov FDA. „Zaviazali sme sa pokračovať v spolupráci so spoločnosťami, ktoré majú vývoj ďalších liečebných možností pre pacientov so sklerózou multiplex, “uviedol.
Skleróza multiplex, čo to je a ako ovplyvňuje pacientov
Skleróza multiplex je chronický, zápalový a autoimunitný stav centrálneho nervového systému, ktorý narúša komunikáciu medzi mozgom a ostatnými časťami tela. Väčšina ľudí má prvé príznaky roztrúsenej sklerózy vo veku od 20 do 40 rokov. Toto ochorenie je jednou z najbežnejších príčin neurologického postihnutia mladých dospelých a vyskytuje sa častejšie u žien ako u mužov.
Pre väčšinu ľudí začína skleróza multiplex rekurentne-remisívnym priebehom, v ktorom po epizódach zhoršenia (relapsu) funkcií nasledujú obdobia zotavenia (remisie). Tieto remisie nemusia byť úplné a môžu zanechať u pacientov určitý stupeň reziduálneho postihnutia. Mnoho - ale nie všetci - pacienti so sklerózou multiplex pociťujú určitý stupeň pretrvávajúceho zdravotného postihnutia, ktoré sa časom postupne zhoršuje.
U niektorých pacientov môže postihnutie postupovať nezávisle od relapsov, procesu nazývaného sekundárna progresívna roztrúsená skleróza (PMS). V prvých niekoľkých rokoch tohto procesu sa u mnohých pacientov naďalej objavujú relapsy, čo je fáza ochorenia, ktorá sa označuje ako aktívny SPMS.
Aktívny SPMS je jednou z rekurentných foriem roztrúsenej sklerózy a na liečbu aktívnych SPMS sa môžu používať lieky schválené na liečbu rekurentných foriem SM. Neskôr mnoho pacientov s SPMS prestane prežívať ďalšie relapsy, ale zdravotné postihnutie stále pokračuje, táto fáza sa nazýva neaktívny SPMS.
Účinnosť siponimodu (Mayzent) sa preukázala v klinickej štúdii u 1 651 pacientov, ktorí porovnávali liečbu placebom u pacientov s PMS, u ktorých došlo k progresii zdravotného postihnutia za posledné dva roky a nedošlo k relapsu počas troch mesiacov pred zaradením. Primárnym koncovým ukazovateľom štúdie bolo potvrdenie až troch mesiacov progresie do zdravotného postihnutia. Podiel pacientov s potvrdenou progresiou postihnutia bol štatisticky významne nižší v skupine s Mayzentom ako v skupine s placebom. Mayzent tiež znížil počet relapsov u týchto pacientov. V podskupine pacientov s neaktívnym SPMS neboli výsledky štatisticky významné.
Riziká liečby
FDA tiež predstavil riziká liečby liekom Mayzent. Môže zvýšiť riziko infekcií, preto by si mali pacienti pred začiatkom liečby urobiť kompletné krvné testy. Tento liek môže spôsobiť makulárny edém, preto by sa pacienti mali pri zmene videnia obrátiť na svojho lekára. Mayzent môže spôsobiť prechodné zníženie srdcovej frekvencie a môže spôsobiť zníženie pľúcnych funkcií. Pred začatím liečby je potrebné skontrolovať pečeňové enzýmy a lekári majú starostlivo sledovať pacientov so závažným poškodením funkcie pečene.
Lekársky personál by mal počas liečby monitorovať krvný tlak pacienta. Ženy v plodnom veku by mali počas liečby a 10 dní po jej ukončení používať účinnú antikoncepciu kvôli možnému riziku poškodenia plodu. Lekársky personál má sledovať pacientov so syndrómom zadnej reverzibilnej encefalopatie a sledovať pacientov liečených imunosupresívami/modulujúcimi imunitu, pretože môže dôjsť k nedobrovoľnej dodatočnej imunosupresii siponimodom.
Medzi najčastejšie vedľajšie účinky hlásené pacientmi, ktorí dostávali Mayzent v klinických štúdiách, patrí bolesť hlavy, vysoký krvný tlak a zvýšenie funkčných pečeňových testov.
Podľa agentúry Reuters bude táto liečba stáť asi 88 000 dolárov na pacienta ročne. V Rumunsku tieto liečby prichádzajú v priemere o 2-3 roky neskôr.