Metreleptín (Myalepta); NOVINKY Z LIEKOV

Metreleptín je analógom ľudského hormónu leptínu a bol vyvinutý spoločnosťou Amylin Pharmaceuticals (dcérska spoločnosť spoločnosti Bristol-Myers Squibb) na subkutánnu liečbu metabolických porúch vrátane lipodystrofie. Obchodné názvy sú v EÚ Myalept a Myalepta.

myalepta

  • Indikácia, kontraindikácie, vedľajšie účinky
  • 25. 2. 2015 schválenie FDA pre generalizovanú lipodystrofiu
  • 01.06.2018 EU: Lipodystrofia (nedostatok leptínu) - odporúčanie výboru CHMP na schválenie
  • 2. augusta 2018 Schválené v EÚ ako substitučná liečba pacientov s nedostatkom leptínu
  • 16.09.2020 Nádej na liek proti anorexii ... k článku

Schválenie FDA pre generalizovanú lipodystrofiu

Americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv schvaľuje Myalept (metreleptín na injekciu; Myalepta v Európskej únii) ako substitučnú liečbu na liečbu komplikácií nedostatku leptínu, navyše k diéte u pacientov s vrodenou alebo získanou generalizovanou lipodystrofiou.

Generalizovaná lipodystrofia

Generalizovaná lipodystrofia je stav spojený s nedostatkom tukového tkaniva. Pacienti s vrodenou generalizovanou lipodystrofiou sa narodia s malým alebo žiadnym tukovým tkanivom. Pacienti so získanou generalizovanou lipodystrofiou zvyčajne časom strácajú tukové tkanivo. Pretože hormón leptín je produkovaný z tukového tkaniva, majú pacienti s generalizovanou lipodystrofiou veľmi nízke hladiny leptínu. Leptín reguluje príjem potravy a ďalšie hormóny, ako je napríklad inzulín.

Bezpečnosť a účinnosť Myaleptu

„Myalept (účinná látka metreleptín) je prvý liek schválený na liečbu komplikácií vrodenej alebo získanej generalizovanej lipodystrofie a predstavuje nevyhnutnú možnosť liečby pre pacientov s týmto zriedkavým ochorením,“ uviedla Mary Parks, zástupkyňa riaditeľa pre hodnotenie liekov II v Centre FDA pre Hodnotenie a výskum drog.

Bezpečnosť a účinnosť metreleptínu/myaleptu sa hodnotila v štúdii, ktorá zahŕňala 48 pacientov s vrodenou alebo získanou generalizovanou lipodystrofiou, ktorí tiež mali diabetes mellitus, hypertriglyceridémiu a/alebo inzulín nalačno. Štúdia preukázala zníženie HbA1c (miera kontroly hladiny cukru v krvi), glukózy nalačno a triglyceridov.

FDA vyžaduje ďalšie štúdie (požiadavky po uvedení lieku na trh) pre Myalept.

Kontraindikácie a vedľajšie účinky

Myalept je kontraindikovaný u pacientov s celkovou obezitou. Myalept nie je schválený na použitie u pacientov s lipodystrofiou spojenou s HIV alebo u pacientov s metabolickými poruchami, ako je diabetes mellitus a hypertriglyceridémia bez dôkazu generalizovanej lipodystrofie.

Pacienti liečení liekom Myalept mali najčastejšie vedľajšie účinky, ako je nízka hladina cukru v krvi (hypoglykémia), bolesť hlavy, strata hmotnosti a bolesť brucha.

EÚ: Lipodystrofia (nedostatok leptínu) - odporúčanie výboru CHMP na schválenie

01.06.2018 Výbor pre lieky na humánne použitie pri Európskom schvaľovacom orgáne (CHMP) odporúča schválenie lieku Myalepta (liečivo je metreleptín) od spoločnosti Aegerion Pharmaceuticals B.V. ako 11,3 mg prášku na injekčný roztok na liečbu lipodystrofie.

Aktívna ingrediencia

Liečivo v Myalepte je metreleptín, rekombinantný ľudský leptínový analóg (ATC kód: A16AA07).

Účinná látka napodobňuje fyziologické účinky leptínu väzbou a aktiváciou ľudského leptínového receptora, ktorý znižuje množstvo tukov v tele a ich hromadenie v tkanivách, ako sú pečeň a svaly.

Výhodou metreleptínu je jeho schopnosť znižovať glykovaný hemoglobín a triglyceridy u pacientov s lipodystrofiou.

Najbežnejšími vedľajšími účinkami sú hypoglykémia, strata hmotnosti, reakcie v mieste vpichu a tvorba neutralizujúcich protilátok.

indikácia

Indikácia na schválenie by bola:

Myalepta je indikovaná ako doplnok výživy ako substitučná liečba (substitučná liečba) pri liečbe komplikácií nedostatku leptínu u pacientov s lipodystrofiou (LD):

  • v prípade potvrdeného vrodeného generalizovaného LD (Berardinelli-Seipov syndróm) alebo získaného generalizovaného LD (Lawrenceov syndróm) u dospelých a detí od 2 rokov
  • s potvrdenou familiárnou čiastočnou LD alebo získanou čiastočnou LD (Barraquer-Simonsov syndróm) u dospelých a detí od 12 rokov, u ktorých štandardná liečba nedokáže dostatočne dosiahnuť metabolickú kontrolu.

Aktualizácia 8. 2. 2018: Schválenie vyššie uvedenej indikácie zo strany EÚ

Tento príspevok bol uverejnený v Metabolické lieky.