Spinálna svalová atrofia hľadajúca účinky na orgány

Utorok 10. novembra 2020

Hannover - Medzinárodné konzorcium s výskumnými skupinami z Talianska, Veľkej Británie, Španielska, Holandska a Nemecka chce objasniť účinky spinálnej svalovej atrofie (SMA) na orgány a preskúmať, ako je možné jednotlivé lieky účinne používať na individuálnom základe.

svalová

Manažment projektu prevzal Peter Claus, molekulárny biológ z Inštitútu pre neuroanatómiu a bunkovú biológiu na Hannover Medical School (MHH).

SMA je dedičné neurodegeneratívne ochorenie. Motorické nervové bunky v mieche a mozgovom kmeni, ktoré sú spojené so svalmi a riadia ich pohyby, postupne zahynú. Výsledkom je masívne plytvanie svalmi, ktoré v závažných prípadoch, ak sa nelieči, môže viesť k úmrtiu v dojčenskom veku.

Okrem straty motorických neurónov v centrálnom nervovom systéme (CNS) podľa vedcov pribúdajú dôkazy o tom, že môžu byť ovplyvnené aj ďalšie bunky a orgány v tele.

Existujú dva schválené lieky proti tejto chorobe a jeden, ktorý sa chystá schváliť v Nemecku. „Primárne nás zaujíma, prečo pacienti reagujú na liečbu odlišne a ako choroba a liečba ovplyvňuje periférne orgány,“ vysvetlil Claus.

aerzteblatt.de

Pomocou výskumnej siete by sa mali objasniť nielen zmeny spôsobené SMA na molekulárnej úrovni. Vedci tiež chcú zaznamenať klinické príznaky a na základe týchto zistení vyvinúť nové terapeutické stratégie.