Zvyšovanie cukrovky u potkanov pomocou génovej terapie

Yoonov tím zaviedol gén pre inzulín do pečeňových buniek hlodavcov prostredníctvom geneticky modifikovaného vírusu - nemohol sa šíriť v tele ani poškodiť infikovanú bunku. Vedci dali inzulínový gén pod ten istý kontrolný mechanizmus, ktorý už reguluje iný pečeňový proteín v závislosti od hladiny glukózy: Ak hladina glukózy v krvi stúpa, vložený gén sa stane aktívnym a bunky uvoľňujú inzulín.

Diabetici produkujú príliš málo inzulínu z dôvodu nesprávnej činnosti buniek produkujúcich inzulín v pankrease. Inzulín je hormón, ktorý reguluje hladinu cukru v krvi. Ak sa zvýši koncentrácia glukózy v krvi, napríklad po jedle, bunky v pankrease uvoľňujú inzulín, ktorý opäť znižuje hladinu cukru v krvi.

Nesprávna hladina glukózy môže mať fatálne následky. Príliš veľa glukózy spôsobuje, že krv je hustejšia, čo znamená viac práce pre srdce, a tým aj vyššie riziko mozgovej príhody a zlého prietoku krvi do všetkých orgánov. Príliš málo glukózy v krvi má naopak za následok, že organizmus trpí nedostatkom energie. V obidvoch prípadoch môže diabetik upadnúť do kómy.

Existujú dva typy cukrovky. Typ 2 je bežnejšia forma, ktorá si vyžaduje diétu a je liečená. Tento „typ cukru“ primárne ovplyvňuje ľudí s nadváhou v strednom veku. Cukrovka 1. typu je ochorenie, ktoré prepukne v detstve alebo dospievaní a môže úplne zničiť bunky produkujúce inzulín v pankrease: Pacienti s cukrovkou 1. typu už inzulín neprodukujú. Asi tri z tisíc ľudí majú cukrovku 1. typu.

Cukrovka sa v súčasnosti lieči inzulínovými injekciami alebo kontinuálnymi pumpami. Tieto terapie sú veľmi ťažkopádne a výsledky sú „nemotorné“: Počas tejto liečby je možné hladinu inzulínu v krvi zhruba vyrovnať iba hladine glukózy.

---