A16AX07S - DCI SAPROPTERINUM - lekárske vzdelávanie
A16AX07S - DCI: SAPROPTERINUM
Čítajte viac: https://www.formaremedicala.ro/a16ax07-dci-sapropterinum/
➢ Dospelí, dospievajúci a pediatrickí pacienti vo veku od 4 rokov s diagnózou hyperfenylalanínémie (HFA) s fenylketonúriou (FCU), u ktorých bola identifikovaná odpoveď na takúto liečbu.
➢ Dospelí pacienti, dospievajúci a deti všetkých vekových skupín s diagnostikovanou hyperfenylalanínémiou (HFA) s nedostatkom tetrahydrobiopterínu (BH4), u ktorých bola identifikovaná odpoveď na takúto liečbu.
LIEČBA (dávky, spôsob podania, úprava dávky, doba liečby)
Počas podávania sapropterínu je potrebné aktívne monitorovať príjem fenylalanínu v potrave, ako aj celkový príjem bielkovín, aby sa zabezpečila adekvátna kontrola plazmatickej koncentrácie fenylalanínu a nutričnej rovnováhy.
Pretože HFA v dôsledku nedostatku buď FCU, alebo BH4 je chronickým stavom, odporúča sa po preukázaní odpovede na liečbu dlhodobá liečba.
Počiatočná dávka sapropterínu u dospelých, dospievajúcich a pediatrických pacientov s FCU je 10 mg/kg jedenkrát denne. Dávka sa môže upraviť, zvyčajne medzi 5 a 20 mg/kg/deň, aby sa dosiahli a udržali vhodné plazmatické koncentrácie fenylalanínu odporúčané lekárom.
Počiatočná dávka pre dospelých, dospievajúcich a pediatrických pacientov s deficitom BH4 je 2 až 5 mg/kg telesnej hmotnosti raz denne. Dávka sa môže upraviť až na 20 mg/kg denne.
Denná dávka vypočítaná na základe telesnej hmotnosti by mala byť zaokrúhlená na najbližší násobok 100. Napríklad vypočítaná denná dávka od 401 mg do 450 mg by mala byť zaokrúhlená nadol na 400 mg. Vypočítaná dávka od 451 mg do 499 mg by sa mala zaokrúhliť na 500 mg nahor.
Na optimalizáciu terapeutického účinku môže byť potrebné rozdeliť celkovú dennú dávku na 2 alebo 3 dávky rozložené po celý deň.
MONITOROVANIE LIEČBY (KLINICKÉ-PARAKLINICKÉ PARAMETRE A PERIODICITA)
Plazmatické koncentrácie fenylalanínu sa majú stanoviť pred začiatkom liečby, jeden týždeň po začiatku liečby odporúčanou začiatočnou dávkou a týždenne po dobu viac ako jedného mesiaca pri každej úprave dávky.
Uspokojivá odpoveď je definovaná ako ≥ 30% zníženie plazmatických koncentrácií fenylalanínu alebo dosiahnutie terapeutických cieľov pre plazmatické koncentrácie fenylalanínu definované pre každého pacienta ošetrujúcim lekárom. Pacienti, ktorí nedosiahnu túto úroveň odpovede v priebehu mesačného testovacieho obdobia, by sa mali považovať za nereagujúcich.
pravidelné klinické vyšetrenia (sledovanie plazmatických koncentrácií fenylalanínu a tyrozínu, príjem výživy a psychomotorický vývoj).
Precitlivenosť na liečivo alebo na ktorúkoľvek z pomocných látok