FDA schvaľuje Myalept na liečbu zriedkavých metabolických chorôb
24. februára 2014 americký úrad pre kontrolu potravín a liečiv schválil Myalept (injekčný metreleptín) ako substitučnú liečbu na liečbu komplikácií nedostatku leptínu vrodenou alebo získanou generalizovanou lipodystrofiou, navyše k diéte u pacientov .
Generalizovaná lipodystrofia je stav spojený s nedostatkom tukového tkaniva. Pacienti s vrodenou generalizovanou lipodystrofiou sa narodia s malým alebo žiadnym tukovým tkanivom. Pacienti so získanou generalizovanou lipodystrofiou zvyčajne časom strácajú tukové tkanivo. Pretože hormón leptín je tvorený tukovým tkanivom, pacienti s generalizovanou lipodystrofiou majú veľmi nízke hladiny leptínu. Leptín reguluje príjem potravy a ďalšie hormóny, ako je inzulín.
U pacientov s oboma typmi generalizovanej lipodystrofie sa v mladom veku často vyvinie ťažká inzulínová rezistencia a môžu mať ťažko kontrolovateľnú cukrovku alebo veľmi vysoké hladiny triglyceridov v krvi (hypertriglyceridémia), ktoré môžu viesť k zápalu pankreasu.
„Myalept je indikovaný ako prvá schválená terapia na liečbu komplikácií s vrodenou alebo získanou generalizovanou lipodystrofiou a predstavuje potrebnú možnosť liečby pre pacientov s týmto zriedkavým ochorením,“ uviedla Mary Parks, MD, asistentka riaditeľa Úradu pre hodnotenie liekov II v centre FDA. na hodnotenie a výskum liekov .
Bezpečnosť a účinnosť Myaleptu, analógu leptínu produkovaného technológiou rekombinantnej DNA, sa hodnotila v otvorenej jednoramennej štúdii, ktorá zahŕňala 48 pacientov s vrodenou alebo získanou generalizovanou lipodystrofiou, tiež zahŕňala diabetes mellitus, hypertriglyceridémiu a/alebo zvýšený inzulín nalačno. . Štúdia preukázala zníženie HbA1c (miera kontroly hladiny cukru v krvi), glukózy nalačno a triglyceridov .
Môžu sa vyvinúť protilátky proti lieku s neutralizačnou aktivitou proti leptínu a/alebo Myaleptu, čo môže mať za následok vážne infekcie alebo stratu účinnosti liečby. T-bunkový lymfóm bol hlásený u pacientov so získanou generalizovanou lipodystrofiou, ktorí sú liečení aj neliečení liekom Myalept, preto by zdravotnícki pracovníci mali starostlivo zvážiť prínosy a riziká liečby liekom Myalept u pacientov so značnými hematologickými abnormalitami alebo Lipodystrofia. Myalept je kontraindikovaný u pacientov s celkovou obezitou. Myalept je schválený na použitie u pacientov s lipodystrofiou spojenou s HIV alebo u pacientov s metabolickými poruchami, ako je diabetes mellitus a hypertriglyceridémia, bez dôkazu generalizovanej lipodystrofie. .
Kvôli rizikám spojeným s vývojom neutralizujúcich protilátok a lymfómu je Myalept k dispozícii iba v rámci programu Myalept na hodnotenie a zmierňovanie rizika (REMS). V rámci tohto programu REMS musia predpisujúci lekári potvrdiť účasť v programe a absolvovanie školenia. Lekárne musia byť certifikované s programom a môžu sa Myaleptu vzdať až po obdržaní formulára Myalept REMS Prescription Authorization Form pre každý nový recept.
Myalept je schválený aj s Sprievodcom a návodom na použitie liekov, ktorý poskytuje pacientom dôležité informácie o lieku. Sprievodca bude distribuovaný vždy, keď pacient vyplní lekársky predpis.
FDA vyžaduje sedem štúdií (požiadavky po uvedení na trh) pre liek Myalept, vrátane dlhodobej prospektívnej observačnej štúdie (register expozície produktu) pacientov liečených liekom Myalept, štúdie hodnotiacej imunogenicitu (tvorbu protilátok) lieku Myalept a hodnotenia a analýzy Spontánne hlásenia týkajúce sa možných závažných rizík spojených s používaním Myaleptu. Osem ďalších štúdií sa vyžaduje ako záväzky po uvedení na trh.
V klinických štúdiách boli u pacientov liečených Myaleptom pozorované časté vedľajšie účinky nízka hladina cukru v krvi (hypoglykémia), bolesť hlavy, strata hmotnosti a bolesť brucha.
Myalept predáva spoločnosť Amylin Pharmaceuticals, LLC so sídlom v San Diegu