FDA schvaľuje Pemazyre; (Pemigatinib) z Incyte ako prvá cielená terapia pre

- Pemazyre bol udelený liek na ojedinelé ochorenia, prelomová liečba a stav prioritného preskúmania na základe významných potrieb pacientov s týmto zničujúcim rakovinou.

- Konferenčný hovor a webové vysielanie investorov v pondelok 20. apríla 2020 o 20:00 východného času -

Incyte (Nasdaq: INCY) dnes oznámila, že americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) schválil Pemazyre ™ (pemigatinib). Toto je inhibítor kinázy, indikovaný na liečbu dospelých s predtým liečeným, neoperovateľným, lokálne pokročilým alebo metastatickým cholangiokarcinómom s fúziou alebo iným prešmykom receptora 2 fibroblastového rastového faktora (FGFR2), ktorý sa zistil v teste schválenom FDA. Pemazyre je prvou a jedinou liečbou očistenou FDA pre túto indikáciu a bol preskúmaný v zrýchlenom schvaľovacom procese na základe celkovej miery odpovede a trvania odpovede (DOR). Ďalšie schvaľovanie môže byť predmetom potvrdenia a popisu klinických prínosov v jednej alebo viacerých potvrdzujúcich štúdiách.

„Náš výskum fúzií alebo preskupení FGFR2 v cholangiokarcinóme a vývoj Pemazyre ako prvej možnosti cielenej liečby ilustrujú náš záväzok transformovať vedecké objavy do riešení, ktoré môžu pozitívne ovplyvniť životy pacientov,“ uviedol Hervé Hoppenot, výkonný riaditeľ spoločnosti Incyte. „Sme hrdí na to, že zavedieme Pemazyre do praxe, a túto novú terapiu okamžite sprístupníme pacientom.“

Schválenie FDA bolo založené na údajoch zo štúdie FIGHT-202, multicentrickej, otvorenej, jednoramennej štúdie hodnotiacej Pemazyre ako liečbu dospelých s rakovinou žlčových ciest alebo cholangiokarcinómom. U pacientov s fúziami alebo preskupeniami FGFR2 (kohorta A) mala monoterapia Pemazyrom za následok celkovú mieru odpovede 36 percent (primárny cieľový ukazovateľ) a priemerné trvanie odpovede 9,1 mesiaca (sekundárny cieľový ukazovateľ). Varovania a varovania pre Pemazyre zahŕňajú očné problémy, ako sú suché alebo boľavé oči, zápal rohovky, zvýšená tvorba sĺz a porucha sietnice; navyše vysoká hladina fosfátov v krvi a u tehotných žien riziko poškodenia nenarodeného dieťaťa alebo spontánneho potratu.

FDA udelil štatút prelomovej terapie Pemazyre pri liečbe pacientov s predtým liečeným pokročilým/metastatickým alebo neoperovateľným cholangiokarcinómom s translokáciou FGFR2. Okrem toho FDA udelil Pemazyre štatút osiroteného lieku na liečbu cholangiokarcinómu a žiadosť o NDA pre Pemazyre bola spracovaná ako súčasť prioritného programu kontroly FDA.

„Aj keď sa rakovina žlčových ciest považuje za zriedkavé ochorenie, za posledné tri desaťročia sa vyskytuje čoraz častejšie,“ uviedol 1,2 Dr. med. Ghassan Abou-Alfa, Centrum pre rakovinu Memorial Sloan Kettering. „Je povzbudivé, že pacientom, ktorí mali v minulosti obmedzené možnosti po počiatočnej chemoterapii alebo chirurgickom zákroku, sa teraz môže ponúknuť nová, cielená možnosť liečby, pretože miera recidívy tohto typu rakoviny zostáva vysoká.“

Cholangiokarcinóm je zriedkavý typ rakoviny, ktorý sa tvorí v žlčovode. Je klasifikovaný podľa anatomického miesta pôvodu: intrahepatálny cholangiokarcinóm (iCCA) sa vyskytuje v žlčovode v pečeni a extrahepatálny cholangiokarcinóm sa vyskytuje v žlčovode mimo pečene. Cholangiokarcinóm je často diagnostikovaný v neskorom alebo pokročilom štádiu, keď je prognóza pre pacienta zlá.3,4 Výskyt cholangiokarcinómu sa líši od regiónu k regiónu a pohybuje sa od 0,3 do 3,4 na 100 000 obyvateľov v Severnej Amerike a Európe.3 FGFR2 -Fúzie alebo prešmyky sa vyskytujú takmer výlučne v iCCA, kde sú pozorované u 10 až 16 percent pacientov. 5-7 FGFR hrá dôležitú úlohu pri proliferácii, prežívaní, migrácii a angiogenéze (tvorbe nových krvných ciev) nádorových buniek . Aktivácia fúzií, prešmykov, translokácií a génovej amplifikácie vo FGFR úzko súvisí s vývojom rôznych druhov rakoviny.

„Schválenie spoločnosti Pemazyre, udelené dnes, prináša pacientom novú vzrušujúcu možnosť liečby a dáva novú nádej tým, ktorí zvyčajne čelia zložitej diagnóze a zlému výhľadu,“ povedal Stacie Lindsey, prezident Nadácie Cholangiocarcinoma.

Incyte sa zaviazala pomáhať pacientom a prekonávať bariéry prístupu k liekom. Niektorí pacienti v Spojených štátoch, ktorým predpisuje Pemazyre, môžu mať nárok na program IncyteCARES (pripojenie k prístupu, úhrada, vzdelávanie a podpora), ktorý oprávneným pacientom poskytuje komplexnú podporu vrátane finančnej pomoci a priebežných informácií a zdrojov. Viac informácií nájdete na stránke Pemazyre.com.

Očakáva sa, že FDA schváli FoundationOne®CDx ako sprievodnú diagnostiku pre Pemazyre. FoundationOne CDx je komplexný test na profilovanie genómu Foundation Medicine a široká sprievodná diagnostická platforma schválená pre všetky solídne nádory. Po schválení táto sprievodná diagnostika pomôže identifikovať pacientov s fúziami alebo preusporiadaniami FGFR2, ktorí môžu byť vhodní na liečbu Pemazyrom.

Telekonferenčné informácie

Incyte usporiada konferenčný hovor a webové vysielanie pre investorov v pondelok 20. apríla 2020 o 8:00 východného času. Webové vysielanie je dostupné na investor.incyte.com.

Ak ste v USA a chceli by ste sa zúčastniť telekonferencie, zavolajte na telefónne číslo 877-407-3042 a tí zo zahraničia zavolajte na + 1-201-389-0864. Po vyzvaní je potrebné zadať identifikačné číslo konferencie: 13700772.

Záznam telekonferencie bude k dispozícii 30 dní pre tých, ktorí sa konferencie nemôžu zúčastniť naživo. Číslo pre nahrávanie v USA je 877-660-6853 a pre medzinárodných volajúcich je 1-201-612-7415. Ak si chcete záznam vypočuť, potrebujete identifikačné číslo konferencie 13700772.

O FIGHT-202

FIGHT-202 bola multicentrická, otvorená, jednoramenná štúdia fázy 2 (NCT02924376) hodnotiaca bezpečnosť a účinnosť Pemazyre, selektívneho inhibítora receptorov fibroblastových rastových faktorov (FGFR), u dospelých pacientov (vo veku ≥ 18 rokov) s predtým liečeným lokálne pokročilým ochorením alebo metastatický cholangiokarcinóm so zdokumentovanou fúziou alebo preusporiadaním FGFR2.

Subjekty boli zaradené do jednej z troch skupín: kohorta A (fúzie alebo preskupenia FGFR2), kohorta B (ďalšie zmeny génov FGF/FGFR) alebo skupina C (žiadne zmeny génov FGF/FGFR). Všetkým pacientom sa podávalo 13,5 mg Pemazyru perorálne (QD) jedenkrát denne v 21-dennom cykle (dva týždne s/jeden týždeň bez), kým ochorenie neprošlo rádiograficky alebo toxicita bola neprijateľná.

Primárnym koncovým ukazovateľom FIGHT-202 bola celková miera odpovede (ORR) v kohorte A, ktorá sa hodnotila nezávislým hodnotením podľa RECIST v1.1. Sekundárne cieľové ukazovatele zahŕňali ORR v kohortách B, A plus B a C a trvanie odpovede (DOR).

Viac informácií o FIGHT-202 nájdete na https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376.

O BOJE

O aplikácii Pemazyre ™ (pemigatinib)

Pemazyre je inhibítor kinázy indikovaný na liečbu dospelých s predtým liečeným, neoperovateľným, lokálne pokročilým alebo metastatickým cholangiokarcinómom s fúziou alebo iným prešmykom receptora 2 fibroblastového rastového faktora (FGFR2) identifikovaného v teste schválenom FDA.

Pemazyre je silný, selektívny, perorálne podávaný inhibítor izoforiem FGFR 1, 2 a 3, ktorý v predklinických štúdiách preukázal selektívnu farmakologickú aktivitu proti rakovinovým bunkám so zmenami FGFR.

Pemazyre predáva v Spojených štátoch spoločnosť Incyte. Spoločnosť Incyte udelila spoločnosti Innovent Biologics, Inc. práva na vývoj a komercializáciu pemigatinibu v hematologických a onkologických podmienkach v ČĽR, Hongkongu, Macau a na Taiwane. Incyte si ponecháva všetky ostatné práva na vývoj a komercializáciu pemigatinibu mimo USA.

Okrem toho bola MAA Incyte pre pemigatinib pre pacientov s cholangiokarcinómom v EÚ overená Európskou agentúrou pre lieky (EMA) a v súčasnosti sa používa na liečbu dospelých s lokálne pokročilým alebo metastatickým cholangiokarcinómom s fúziou alebo iným prešmykom. receptora 2 fibroblastového rastového faktora (FGFR2), ktorý relapsoval alebo sa stal refraktérnym po najmenej jednej systémovej línii liečby.

Pemazyre je registrovaná ochranná známka spoločnosti Incyte Corporation.

Dôležité bezpečnostné informácie

Pred užitím PEMAZYRE informujte svojho poskytovateľa zdravotnej starostlivosti o akýchkoľvek zdravotných problémoch vrátane:

Problémy so zrakom alebo očami
Problémy s prehĺtaním tabliet
existujúce alebo plánované tehotenstvo. PEMAZYRE môže poškodiť nenarodené dieťa alebo spôsobiť potrat. Počas liečby PEMAZYRE by ste nemali otehotnieť.

Ženy v plodnom veku:

Váš lekár by si mal pred liečbou PEMAZYRE nechať urobiť tehotenský test.
Počas liečby PEMAZYRE a 1 týždeň po užití poslednej dávky sa má používať účinná antikoncepcia. Nechajte svojho poskytovateľa zdravotnej starostlivosti, aby vám poradil s metódami antikoncepcie, ktoré sú pre vás to pravé.
Okamžite povedzte svojmu lekárovi, ak otehotniete alebo si myslíte, že môžete byť tehotná.

Mužskí sexuálni partneri tehotných žien:

Počas liečby PEMAZYRE a počas 1 týždňa po užití poslednej dávky PEMAZYRE by ste mali vždy používať účinnú antikoncepciu.

Ak dojčíte alebo chcete dojčiť. Počas liečby alebo 1 týždeň po užití poslednej dávky PEMAZYRE nedojčite.

Informujte svojho lekára o všetkých liekoch, ktoré užívate, vrátane liekov na predpis a voľne predajných liekov, vitamínov a bylinných doplnkov.

Aké sú možné vedľajšie účinky PEMAZYRE?

PEMAZYRE môže spôsobiť vážne vedľajšie účinky, vrátane:

Problémy s očami. Určité problémy s očami sú bežné a môžu byť pri PEMAZYRE vážne. Očné stavy zahŕňajú suché alebo boľavé oči, zápal rohovky (v prednej časti oka), zvýšenú tvorbu sĺz a poruchu sietnice (vo vnútornej časti oka). Pred začatím liečby PEMAZYRE musíte konzultovať s oftalmológom komplexné očné vyšetrenie a potom každých 6 mesiacov absolvovať kontrolné vyšetrenie počas prvých 6 mesiacov liečby PEMAZYRE a potom každé 3 mesiace.

Na prevenciu alebo ošetrenie suchých očí by sa podľa potreby mali používať náhrady slz, hydratačné očné kvapky alebo očné gély.
Okamžite informujte svojho poradcu pre zdravie Počas liečby PEMAZYRE sa objavia zmeny vo vašom videní, vrátane rozmazaného videnia, svetelných zábleskov alebo čiernych škvŕn. Možno potom budete musieť okamžite vyhľadať očného lekára.

Vysoká hladina fosfátov v krvi (hyperfosfatémia). Hyperfosfatémia je pri liečbe PEMAZYRE bežná, ale môže byť aj závažná. Počas užívania PEMAZYRE bude váš poskytovateľ zdravotnej starostlivosti sledovať hladinu fosfátov v krvi.

Lekár vám môže predpísať diétu alebo liečbu znižujúcu fosfáty, alebo ak je to potrebné, zmeniť, prerušiť alebo prerušiť liečbu PEMAZYRE.
Okamžite informujte svojho poskytovateľa zdravotnej starostlivosti, ak sa u vás objavia svalové kŕče, necitlivosť alebo mravčenie okolo úst.

Medzi najčastejšie vedľajšie účinky PEMAZYRE patria:

Tento zoznam možných vedľajších účinkov lieku PEMAZYRE nie je úplný. Ďalšie informácie získate od svojho lekára alebo lekárnika.

Opýtajte sa svojho lekára na vedľajšie účinky.

Vedľajšie účinky možno hlásiť FDA na telefónnom čísle 1-800-FDA-1088. Vedľajšie účinky možno tiež hlásiť spoločnosti Incyte Medical Information na telefónnom čísle 1-855-463-3463.

Všeobecné informácie o bezpečnom a efektívnom používaní PEMAZYRE

Lieky môžu byť predpisované na iné účely, ako sú uvedené v informačnom liste pre pacientov. Nepoužívajte PEMAZYRE na iné účely, ako na ktoré bol predpísaný. Nedávajte PEMAZYRE iným ľuďom, aj keď majú rovnaké príznaky ako vy. Mohlo by to byť škodlivé pre ich zdravie. Ak máte akékoľvek otázky, obráťte sa na svojho zdravotného poradcu. Môžete tiež požiadať svojho lekárnika alebo zdravotníckeho pracovníka o informácie, ktoré sú určené pre zdravotníckych pracovníkov. Uchovávajte PEMAZYRE a všetky ostatné lieky mimo dohľadu a dosahu detí.

Kompletné technické informácie o PEMAZYRE nájdete na www.pemazyre.com.

O spoločnosti Incyte

Incyte je globálna biofarmaceutická spoločnosť so sídlom vo Wilmingtone v štáte Delaware, ktorá sa zameriava na výskum, vývoj a komercializáciu patentovaných terapeutík s cieľom nájsť riešenia pre vážne nenaplnené lekárske potreby. Viac informácií o spoločnosti Incyte nájdete na webových stránkach spoločnosti na adrese Incyte.com a na adrese @Incyte.

Výhľadové vyhlásenia

Referenčné oznámenie

Supriya S a kol. Onkológ. 2016; 21 (5): 594-599.
Bridgewater J a kol. J Hepatol. 2014; 60 (6): 1268-1289.
Banales JM a kol. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2016; 13: 261-280.
Uhlig J a kol. Ann Surg Oncol. 2019; 26: 1993-2000.
Graham RP a kol. Hum Pathol. 2014; 45: 1630-1638.
Farshidfar F a kol. Cell Rep. 2017; 18 (11): 2780-2794.
Ross JS a kol. Onkológ. 2014; 19: 235-242.

Zdrojovým jazykom, v ktorom je uverejnený pôvodný text, je oficiálna a autorizovaná verzia. Pre lepšie pochopenie budú zahrnuté preklady. Právne platná je iba jazyková verzia, ktorá bola pôvodne publikovaná. Mali by ste preto porovnať preklady s pôvodnou jazykovou verziou publikácie.

médiá Jenifer Antonacci +1 302 498 7036